【罕見病】連定義都未有 五億元資助藥物勿忘支援制度
工黨立法會議員張超雄將於今年第三季，向立法會提交《罕見疾病防治、藥物及支援條例》私人草案。回顧近年香港對罕見病的關注，較具突破性的進展為政府在今年《財政預算案》預留5億元資助病人購買極昂貴藥物、以及行政長官林鄭月娥3月親自探訪脊髓肌肉萎縮症患者周佩珊。
不過在外國，針對罕見病的政策和法例並不「罕見」。相對鄰近地區，本港對罕見病的立法進程實屬緩慢和欠全面。
在香港，「罕見病」的討論只是近兩年的現象。立法會衛生事務委員會去年曾就罕見疾病政策召開公聽會，多名罕見病患者及團體出席，事件才開始引起各界關注。行政長官林鄭月娥今年3月親自探訪脊髓肌肉萎縮症患者周佩珊，更去信藥廠要求引入藥物。
2005年起，藥物名冊作為醫管局統一公立醫院和診所藥物政策和用藥的機制，旨在確保病人可公平地獲處方具成本效益、經驗證安全和有效的藥物。患者要購買不被列入名冊或未被引入的藥物，除非受其他醫療措施保障，否則就可能要全數支付藥物費用，甚至有機會不被處方有關藥物。
社會紛紛圍繞罕見病藥物價格高昂的難題討論，而政府的回應亦在宣布花費5億元資助病人購買藥物後便告一段落。但這些病患者除了面對每個月數萬至數十萬計的藥費，還有更多康復路上的難題。
再有罕見病患者訴苦 每年藥費高達400萬元 嚇怕病人有針不敢打
5億資助仍不足 支援培訓不可或缺
一個病人在康復路上不僅是單靠藥物，更需要全面醫療團隊和設備的配合。不過，政府多年來對「罕見病」的回覆頗冷淡，包括「國際間對於不常見疾病並沒有一致的定義」、部份新療效「僅經初步驗證」、臨床數據個案少等等。政府遲遲對「罕見病」未有正式定義，致立法保障罕見病患者困難重重。
各地對「罕見疾病」的定義：
世界衛生組織：每1萬人中只有6.5-10個個案的疾病定為罕見病
台灣：每一萬人少於1個案例的病定為罕見疾病；2000年起實施《罕見疾病防治及藥物法》
美國：患者數目少於20萬人的病定為罕見疾病
日本：少於5萬病例定為罕見疾病
就此，工黨議員張超雄年初草擬《罕見疾病防治、藥物及支援條例》，以台灣同屬華人社會參考性高為由，借其《罕見疾病防治及藥物法》為藍本。張超雄的條例提出參考台灣對罕見病的定義，並要求制訂引入罕見疾病藥物機制及用藥原則。條例亦要求本港成立罕見病人資料庫，相信有效協助規劃服務和控制病情。惟張超雄指，政府曾以未能開設太多科目為由，未承諾在新建的啟德兒童醫院加設罕見病科診所。
綜觀各地政策，台灣自2000年起實施相關法例至今，已界定超過200種罕見病，並對境內約1.1萬宗個案批准至少138種罕病藥物及營養食品。資助費用方面，病患者一般可獲8成資助，中低收入病患者更可獲全額補貼，台灣政府亦着力資助機構進行相關研究、人力培訓、設備經費。日本政府亦有資助45種指定罕見疾病患者的醫療開支，並為研究機構提供一半的費用資助。韓國把罕見病涵蓋在國民健康保險中，患者只須支付10%醫療費用。2014年初，當地政府宣布啟動耗資5.4億美元的後基因組計劃，推動新型基因組技術的發展和商業化。
張超雄估計，本港有約2,500位罕見病人，即使政府全費資助醫療費用，每年開支也是3.3億元，只佔醫管局2016年藥物開支的5.8%。誠然，政府不應再搬出種種理由推搪立法，並應先處理「問題之首」為罕見病作出定義，才能進一步為罕見病醫療措施細節立法。
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私人草案料難過 林鄭應展示實際立法決心
張超雄草擬的條例將於第三季以私人草案名義提交律政司，預料會在立法會暑假復會後交予立法會主席。但由於草案相信會觸及政府政策，根據基本法第七十四條，需要得到林鄭月娥的書面同意，變相林鄭月娥的決定將成關鍵。林鄭月娥既然願意下區親訪病患者，更應全面考慮罕見病研究和培訓等開支的醫療措施，而非流於解決藥物費用高昂的燃眉之急，透過立法展現助人之心。
去年曾出席公聽會的結節性硬化症患者池燕蘭，在立法會發聲後未久病逝。人命當前，政府處理數千計罕見病患者的病情絕對是刻不容緩，並應盡快從研究、治療和支援多方面著手，充分保障本港所有病患者。
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