再有罕見病患者訴苦　每年藥費高達400萬元　嚇怕病人有針不敢打

「我真係唔想死！我唔甘心，我依家先只係30幾歲，就要俾個病折磨我去死。」患罕見結節性硬化症的36歲單親媽媽池燕蘭，上月出席立法會公聽會，這番說話再次引起社會關注，要求醫院管理局對昂貴的治療藥物加入藥物名冊。
現時香港仍有不少無助的「池燕蘭」，有患「陣發性夜間血紅素尿症」的青年指，每年藥費高達400萬元，即使醫管局計劃將該藥物納入關愛基金安全網的資助項目，惟病人仍要支付數十萬元，亦難以負擔。病患組織舉例台灣一年資助7,500名罕見疾病患者，開支約為10億港元，質疑港府儲備足夠也不願「救人」。

年約30歲的方先生接受電台訪問時表示，於12歲確診患上罕有疾病「陣發性夜間血紅素尿症」，一直以輸血治療及口服類固醇藥物等改善症狀，卻是「治標不治本」。他指，近年國外以「依庫珠單抗」治療，效果理想，惟每年藥費高達400萬港元，對一般港人而言，根本是難以負擔，「外國以全資助該類病人治療，但香港就算納入撒瑪利亞基金，通過審查機制後，病人每年仍要負擔數十萬元藥費，加上是要一世打針，昂貴費用會嚇怕病人有針不敢打。」

陣發性夜間血紅素尿症（PNH）為血科罕見疾病，患者因血紅球細胞突變，易出現溶血情況，引致嚴重併發症如血栓等，並會突然死亡。方先生坦言：「好怕突然併發症死亡，為何醫管局說該藥很好，符合成本效益，但對我們支援仍然很少？」

香港罕見疾病聯盟會長曾建平認為，部分治療罕見疾病的藥費可高達百萬元，對於病人而言難以負擔，但就質疑政府「庫房儲備一萬億元，是否連為數不多的病人每年的藥費都資助不起。」他舉例2015年台灣政府向患有罕見疾病病人資助41億元台幣（約10億港元），有7,500人受惠。

他估計本港約有2,500名罕見疾病患者需要資助，港府也只需3億元，認為不會佔用醫管局過多開支，「政府說要計算成本效益，是否可對特別的患者，再額外劃線支援他們。」

香港結節性硬化症協會主席阮佩玲指，政府應盡快界定罕見疾病定義，及在關愛基金資助增加資助用藥的罕病種類，降低用藥門檻，在7月1日前落實資助4種罕見病患者的藥費，包括結節性硬化症、黏多醣症4A型 MPS-IVA，以及兩種尿毒症：非典型溶血性尿毒症綜合症（Atypical Hemolytic Uremic Syndrome）；陣發性夜間血紅素尿症（Paroxysmal Nocturnal Hemoglobinuria）。

醫管局代理聯網服務總監張子峰出席電台節目時指，現時臨床數據顯示，使用新資助藥物期間，會有四至五成病人減低腫瘤增生，良性腫瘤亦會收縮，但未能完全根治。由於未知藥物能減低多少併發症出現，他續說，專家小組正討論治療方案，病人何時先做手術，及服用藥物仍無效，需何時停藥。