結節性硬化症悲歌不絕　媽痛心女兒眼肝肺腎長腫瘤　惟藥費難負擔

上月有患罕見病結節性硬化症的單身媽媽無法負擔藥費，最終離世，引起社會關注。結節性硬化症協會聯同罕見疾病聯盟今（2日）身穿黑衣到政府總部門外請願，要求7月1日回歸前，落實資助4種罕見病患者的藥費。請願人士中，還有更多無助的「池燕蘭」，有母親指自己和2位女兒都患此病，長女去年已病逝，幼女如今眼底、肝、肺、腎等都長滿腫瘤，但無法負擔昂貴的標靶藥，只能服治標的止抽筋藥。

香港回歸廿年，一遍歡呼聲中大派禮物，煙火璀璨背後，有一班病人忍受住疾病折磨。懶理病人的死活，是將我們這班病友推向死亡。我很感歎說一句，無語問蒼天，官心何太忍！

結節性硬化症患者江太與2名女兒同樣患上這罕見病，27歲長女去年因腎臟巨型腫瘤和膿瘡爆裂、細菌感染而身亡，剩下兩母女，幼女現時眼底、肝、肺、腎等多個器官都長滿腫瘤。江太指，25歲的小女兒受此病影響，高峰期時每月會抽筋50、60次不停進出醫院，亦有中度弱智。月前因參加香港大學的試驗計劃，女兒曾有機會用新標靶藥物「Everolimus」，每月抽筋次數下降至20次，但因計劃中止，江家無法再負擔此昂貴藥，女兒只能服治標的止抽筋藥。

江太直指，今年正值回歸20周年，病友組織質疑政府能花1.94億慶祝回歸，卻不願資助病人用藥是冷血，「今年回歸20周年，一片煙火歡呼聲中有病人受折磨，是無語問蒼天！」

另一位家屬詹太，28歲的女兒5個月大時已確診結節性硬化症，經常抽筋，亦有嚴重弱智。女兒臉部及多個器官都長滿腫瘤，曾因皮膚上的腫瘤爆裂流血不止而貧血。詹太指，丈夫每月收入只有約1.3萬元，僅足夠家人生活洗費，無可能負擔「Everolimus」，女兒只能在公立醫院就醫，服抽筋藥和舊式藥效一般的抑制劑。

關注組織抨政府有千萬元建公廁　卻不資助病友

而在結節性硬化症協會聯同罕見疾病聯盟約20位成員的請願中，兩團體均要求港府立即利用關愛基金資助，即時增加資助用藥的罕病種類，並降低用藥門檻，在7月1日前，落實資助4種罕見病患者的藥費，包括結節性硬化症、黏多醣症4A型 MPS-IVA，以及兩種尿毒症：非典型溶血性尿毒症綜合症
（Atypical Hemolytic Uremic Syndrome）；陣發性夜間血紅素尿症（Paroxysmal Nocturnal Hemoglobinuria）。

結節性硬化症協會主席阮佩玲指，就結節性硬化症，現時有新標靶藥物「Everolimus」能抑制腫瘤增生，但藥費每月約2萬元，屬自費藥物，非普通家庭能負擔，惟全港現有約200名結節性硬化症的患者，藥費每年共約4800萬，批評上水有公廁建造價上千萬元，反問「病友的性命是否比不上一個公廁？」

食物及衞生局回應指，政府和醫管局關注所有病人，包括患有不常見疾病病人的福祉，醫管局現設有機制，由專家定期評估新藥，不時擴大藥物名冊的涵蓋範圍。在不常見疾病的藥物治療方面，發言人稱醫管局設立了獨立專家小組機制，就特定的不常見疾病制訂治療方案，考慮到患者接受極昂貴藥物治療的需求日增，政府向醫管局提供每年共7,500萬元額外經常撥款，又指已建議透過關愛基金新增援助項目，目標於今年8月接受申請。

醫管局回覆指，計劃將用於治療「陣發性夜間血紅素尿症」的藥物「依庫珠單抗」，納入關愛基金安全網的資助項目。有關項目獲扶貧委員會通過後，醫管局的目標於今年8月開始接受申請。今年7月又會將治療「結節性硬化症」的藥物 「Everolimus」納入安全網，但申請資格只限於有腦室管膜下巨細胞星型細胞瘤的病人，有關病人可按其臨床情況向撒瑪利亞基金申請資助。醫管局重申，不論疾病的病患人數，均會為所有患者提供合適的診斷、輔助及治療。