【罕見病】林鄭月娥親自去信藥廠促成為肌肉萎縮周佩珊引入新藥

特首林鄭月娥上午（1日）探望罕見病患者周佩珊，並親自告知她政府與藥廠達成協議，將治療脊髓肌肉萎縮的新藥引入本港，料兩個月完成手續。特首辦詳細講述新藥引入的發展，待藥物在本港取得註冊後，讓合適的脊髓肌肉萎縮症病人就可透過關愛基金，購買價錢極昂貴藥物的援助項目申請用藥。
林鄭月娥透露，她除了督促食物及衞生局跟進外，亦親自寫信給有關藥廠的總裁，去年11月收到對方回應後，政府再一直跟進，至近日終達致成果。林鄭今早向佩珊表示，她是政府以外首位知道消息的非政府人員。

周佩珊患有脊髓肌肉萎縮症，她在去年得悉國際藥廠Biogen研發了一種新藥物Spinraza，對治療脊髓肌肉萎縮症有幫助，為了有關病人的福祉，她花近4個月撰寫一份在香港引入該藥物的計劃書。去年10月的一個周日，到行政長官辦公室外提交該計劃書，林鄭月娥親自出來接收，並承諾會積極跟進。

特首辦下午公布，林鄭月娥今早（1日）到港大探訪周佩珊，親自告訴她好消息。林鄭稱，經食衞局與醫院管理局過去數月跟進，已與藥廠達成共識，將藥物引入香港。她指，目前藥物未完成香港註冊程序，藥廠會首先推行一個特別用藥計劃（Expanded Access Programme），為適合的第一型（即病情最嚴重的）脊髓肌肉萎縮症病人，提供免費藥物治療。

完成藥物註冊後由關愛基金買藥

她表示，醫管局的專家正進行準備工作，爭取在未來2至3個月讓計劃在香港開展；香港藥劑業及毒藥管理局亦會盡快處理有關藥物的註冊申請。待該藥物在香港取得註冊後，合適的脊髓肌肉萎縮症病人（包括初期透過「特別用藥計劃」免費用藥的病人）就可透過關愛基金，為資助病人購買價錢極昂貴藥物的援助項目申請用藥。她指財政司司長陳茂波昨天宣布的《財政預算案》，亦已預留額外5億元配合有關工作。

林鄭表示，自去年接過該計劃書後，已督促食物及衞生局跟進，亦親自寫信給有關藥廠的總裁，表明政府對這些病人的關顧，呼籲他們考慮將藥物引入香港。她讚揚佩珊雖然身患惡疾，但一直勇敢面對，即使全身只有兩根指頭可以活動，仍憑其堅毅的意志及比其他人付出多百倍的努力，成功考入香港大學，追尋她成為作家的夢想。

「妳的勇氣和毅力，感動了很多人，已為很多SMA患者帶來希望!」

佩珊聞訊感動落淚 「最好生日禮物」

佩珊隨即追問會否為藥物註冊，林笑稱「唔做晒功課點嚟見你」，並稱政府會盡快協助該藥物註冊，並納入極昂貴藥物資助名冊之中，最快兩個月後引入本。林鄭又向佩珊送上感謝卡，附上早前她聯絡藥廠的信件以及藥廠的回信，並形容佩珊為香港帶了正能量，藥物能引入本港是她的功勞。佩珊聞訊後感動落淚，形容是下周生日的最好禮物。