議員提罕見病草案　引入新藥無需林鄭親自去信藥廠？

去年港大研究發現，本港每67個人就有1個患罕見病，佔整體人口1.5%。罕見病藥費高昂，每年可達數百萬元，不少病人因無法負擔藥費而延誤治療。立法會議員張超雄與議員辦事處職員完成《罕見疾病條例草案》，建議改善審批罕見疾病藥物的程序，並增設資助計劃及資料系統。目前政府少有針對罕見病患者的支援政策，甚至未有為罕見疾病作出清晰定義，政府應為保障病人基本醫療權利展示更大決心。

雖然目前部分已納入本港藥物名冊的罕見疾病藥物受關愛基金及撒瑪利亞基金等資助，但有關資助申請的審查有一定限制，而且行政程序繁複，政府亦未因應罕見疾病的特性，制訂明確的資助準則。加上考慮藥物是否納入名冊的因素，包括公共資源及成本效益，部分罕見疾病藥物因價格高昂，而未有被納入名冊。

立法會議員張超雄與議員辦事處成員合力寫成39頁《罕見疾病條例草案》，條例主要有四大部分，包括成立政策委員會為港府提供罕見病政策建議；另設評估小組審視罕見病和審批藥物；政府主導一個資助罕見病患者用藥的計劃；及成立本港罕見病資料系統。張超雄解釋，現在醫院管理局藥物名冊是被動的，按申請來審批藥物，希望日後設罕見疾病評估小組，能主動出擊從全球蒐羅最新的治療方法並引入香港，加快病人用藥進程。

醫療屬基本人權　政府支援欠長遠規劃

聯合國《世界人權宣言》指出，人人有權享受為維持他本人和家屬的健康和福利所需的生活水準，包括食物、衣著、住房、醫療和必要的社會服務。罕見病患者理應獲得接受醫療的權利，管治者沒有理由任其因財政能力不足而受到疾病煎熬。「01觀點」早已指出，香港作為現代化的大城市，財政儲備充裕，政府並非無能力承擔藥費，藥物昂貴、患病人數少等均不是拖延緩助的藉口，政府不應忽視病人的合理權益。

早前，罕見病脊髓肌肉萎縮症（SMA）患者周佩珊曾經憑兩根指頭、不眠不休，花近4個月寫下百頁計劃書向特首林鄭月娥陳情，最終林鄭親自去信藥廠批出新藥，《財政預算案》亦預留5億元配合關愛基金，資助合資格病人購買價錢極昂貴藥物。然而，政府往往在坊間關注後才作行動，態度被動。此外，關愛基金的措施始終只是補漏拾遺，為展示決心，長遠而言，政府應該將罕藥資助制度化、恆常化。

欠缺清晰政策，政府多年來無主動研究罕見病定義和患者人數，即使是資源有限的議員辦事處亦花費年多時間草擬條例草案，政府當局更應有所承擔，展示更大決心，長遠建立有效機制，為急需藥物續命的罕見病患者提供適當支援。

國際早有規例　地區合作可助爭取優惠藥價

另一方面，香港罕見疾病聯盟指出，罕病病例稀少，臨床數據和實證非常有限，診斷過程十分複雜漫長，幾乎涉及所有專科。張超雄透過《罕見疾病條例草案》建議成立罕見疾病資料系統，記錄各罕見病流行率和患者人口數據，並備有罕見病藥物、治療或產品的使用數據，張超雄認為成立資料系統可記錄病人對治療反應，有利本地並與境外合作研究新療法和累積治療經驗，並有利與周邊地區結盟，向藥廠爭取更優惠藥價。

事實上，不少周邊地區亦早已有規範化的政策助當地罕病患者審批藥物，立法會秘書處資料研究組的文件亦早有相關資訊，美國、歐盟、日本及台灣早已就罕見病設立病人資料庫，以分享資料作治理病人和研究之用，並投放資源以進行有關罕見疾病的科研工作。有關政策具可行性，問題在於政府是否願意踏出一步，助更多罕見病患者獲得基本保障。

本港有關罕見病的討論開展不久，政策亦較其他國家落後。政策的不足，令罕見病患者飽歷痛苦，甚至感到絕望，政府應盡快就罕病患者的特性制定相應政策，確保他們的醫療權利受到保障。