施政報告｜罕見病患「望藥苦嘆」決北上用藥　聯盟盼灣區合作採購

「我以前都以為香港醫療係好好，原來有藥都無得醫。」對於香港的罕見病患者而言，要用藥關卡重重，以脊髓肌肉萎縮症為例，即使相關藥物已在香港註冊，惟現時卻規定患者須是25歲或下的一、二型的患者，如不符合只能無了期地等。

脊髓肌肉萎縮症三型患者阿瑋（化名）不想無止境地等下去，年中決定前往內地用藥，「我無理由不斷等，我只係想快啲食到藥。」

不過，這條「生路」非人人可走，有部份病情較嚴重患者因行動不便，要赴內地幾乎是不可能。 罕見疾病聯盟會長曾建平希望，在新一份施政報告中，港府可就罕見病議題，探討與大灣區醫保機構合作進行藥物採購，讓本港患者同樣可以「平價用藥」。

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2017年一群脊髓肌肉萎縮症（SMA）的患者到特首辦請願，時任特首林鄭月娥親自接過請願信，而在翌年首隻治療藥物Nusinersen亦正式在港註冊和被納入安全網。不過，6年過去，雖然醫管局近年不斷引進新的藥物，惟卻只有是25歲或以下及是脊髓肌肉萎縮症一、二型的患者才可以用上藥物，故有一大群脊髓肌肉萎縮症至今仍未有藥用，當中包括脊髓肌肉萎縮症三型患者的阿瑋（化名）及阿儀（化名）。

「我都曾經幻想諗過好快到自己。」曾有參加過請願的阿瑋笑言當時憧憬「5年部份人有藥用，10年全部人有藥用」，惟每次覆診時向醫生查問何時有藥吃，醫生都是回答「不知道」，就這樣等了一年又一年。

阿瑋因為不合資格服藥，變相只可以看著身體變差，「好怕會行唔到、自理唔到，要仔仔照顧，連累到屋企人。」本以為只可無了期等下去，病友一個訊息為其燃起了希望，據其病友當時指，港人亦可享用內地國家醫療保障局「靈魂砍價」後的藥物價錢，即一瓶的口服藥只需約3780元，價格僅為香港藥費約10%。

她直言當時根本沒有考慮太多便立即聯絡當地醫生，並於3月北上「探路」，「（有無驚？）無驚，當時淨係諗好想快啲食到藥。」她其後5月拿著基因檢測報告，到廣東省一間醫院接受治療，做了不少的檢查如心電圖、運動評估等測試後就獲發藥物，「好開心，有種『終於有喇』嘅感覺。」她直言，服用後感受到體力恢復好了不少，腳軟的情況亦減少了。

現時她需要每三個月回內地覆診一次拿藥，她大讚，內地的醫療服務不比香港差，由覆診到拿藥只需一個小時多，加上內地醫生會更耐心回答病人的問題，「我以前都以為香港醫療係好好，但原來有藥都無得醫。」不過，她亦直言，如果在港可以服藥，不會北上求醫，「但無辦法，唯一嘅出路就係咁。」

不過，這條「生路」非人人可走，有部份病情較嚴重的患者因行動不便，要赴內地幾乎是不可能。 阿儀是公務員，本可免費服用藥物，惟因是三型患者及已逾25歲而不符資格。坐著輪椅的她慨嘆，回內地用藥要又上又落始終不如香港那麼方便，「未必有人可以陪自己去內地覆診，但香港就可以」，加上始終對香港的醫療體系有信心，如留在港會比較安心，「始終唔係睇一次半次，而係長期咁睇。」

她直言很怕會無止期地等下去，「死又死唔去，郁又郁唔到」，由藥物在香港註冊至現在，其病情不斷惡化，由左腳踩在地下仍有少少力至現時完全無力，左手亦由可以伸直到現場並不行。她批評，政府對罕有病措施猶如「踢一踢、郁一郁」，任何改變都要經過一段很長時間才可以達到。

罕見疾病聯盟早前就與香港大學深圳醫院商討為脊髓肌肉萎縮症患者理順就診流程，以協助相關患者可以更方便北上就診。會長曾建平表示，以其所知，現時約有10名患者北上求醫，惟脊髓肌肉萎縮症出行始終不太方便，「要跨境無得好似在香港醫院求醫咁方便、咁安全。」

他希望，在新一份施政報告中，港府可就罕見病議題，探討與大灣區的醫保機構合作採購藥物，以讓本港患者同樣可以享受平價藥物。不過，他承認，要合作採購藥物並不容易，如當中涉及法律等問題，而本港與內地的臨床指引亦要一體化才可以推行。

另外，有消息指施政報告會簡化新藥審批制度，要求只需提供一個地域藥劑製品證明書，曾建平表示，如確實有相關改動對罕見病而言必然是好事，因罕見藥物在新推出時往往只有一個地域藥劑製品證明書，如要本港藥物要等到有兩個地域藥劑製品證明書才可以引入，則需要很長的時間，故早前與局方會面時亦有提到相關的訴求，並強調此僅適用在罕見病，而當時局方十分認同，並指會加快推行。