肌萎症｜五年前促林鄭引新藥　患者周佩珊轉口服藥：坐穩唔使人扶

五年前以兩隻指頭撰寫百頁計劃書向時任特首林鄭月娥請願的脊髓肌肉萎縮症（SMA）患者周佩珊，觸動社會輿情，政府於2018年初宣布將引進新藥Spinraza，同年財政預算案亦預留5億元配合相關工作。
近期再有SMA新藥被列入香港藥物名冊，已轉用這款口服藥的周佩珊今日 （25日）表示，當年得到新藥的幫助，令自己身體狀況有改善，「呑口水會舒服啲，呼吸機都唔需要用，仲多咗同朋友岀街」，如今再用新款口服藥更是「唔使人扶就可以坐得穩好耐」，她希望能答謝其不辭勞苦的母親。

脊髓肌肉萎縮症慈善基金（FSMA）今日舉行25周年慶典，稱有新藥Evrysdi（中譯：服脊立，含Risdiplam成份，改善運動神經元存活的口服藥，2021年10月獲衞生署批准申請註冊）列入香港藥物名冊。該基金邀請兩名服用這款口服藥的SMA患者分享經驗。

周佩珊2017年曾向林鄭請願引新藥

其中周佩珊在2017以四個月時間，僅以能動的姆指和食指撰寫過百頁建議書，促請政府引入並資助可改善脊髓肌肉萎縮症的新藥Spinraza，她在當年10月一次施政報告發表前的請願活動上，當面向時任行政長官林鄭月娥提交建議，當時獲對方承諾跟進，事件引起廣泛關注，她在翌年3月得到林鄭月娥親臨探望，宣布將引入該藥，預算案亦預留5億元配合相關工作。

周佩珊表示，當年有新藥引進，對她的幫助都非常大，「第一隻藥（Spinraza）係拮落背脊度落，用咗之後，呑口水舒服咗，唔需要用呼吸機，同朋友都多咗岀街食嘢，所以都肥咗」。

周佩珊由針劑轉用口服藥　情況一直改善

現時她轉了口服藥Evrysdi，都令她的生活帶來方便，「要知道一個SMA患者係好難坐定喺一張普通嘅凳，但𠵱家我唔使人扶就可以坐得穩好耐」。她同時獲得基金旗下「恩慈醫療計劃」，提供協助SMA病人的針對性服務，減少了進岀醫院的次數。

被問到對未來計劃，佩珊都是希望答謝母親，「而家讀緊碩士學位，未來我都想呼籲各位僱主可以請我做全職工作，等我可以請媽咪食飯。」在旁的周媽媽都指照顧的路不客易，「日頭照顧都好頻繁，夜晚有時要幫佢轉身，都可能訓得好少，好多謝基金會幫到我哋兩母女。」周佩珊形容，其母盡了300%的力去照顧她，承諾會盡力答謝她。

殘奧港隊代表何宛淇：服新藥感覺重見光明

另一分享者為代表香港岀戰兩屆殘奥BC3級別硬地滾球項目，個人級別世界排名第一的何宛淇。她由小到大都聽到別人對她說「你無希望㗎喇」，所以她很感恩再有新藥岀現，「感覺係重見光明，未必完全好返，但維持現時能力都好足夠」。

今年底舉行杭州殘亞運，她指硬地滾球隊即將會參加不同賽事，以預備殘亞運及2024巴黎殘奧。

服脊立(Evrysdi，含Risdiplam) 是一種針對SMA疾病的口服治療藥物，幫助患者製造更多功能蛋白，以改善肌肉的運作，適用於治療年齡為兩個月及以上獲臨床診斷為SMA一型、二 型或三型或SMN2 套數為一至四套的脊髓肌肉萎縮症(SMA)患者。

FSMA創辦人及主席霍陳美玲表示，樂見有新藥引進，認為可挽救生命，「我仔仔都係SMA患者，我好明白照顧者嘅辛酸，亦都希望新藥可以改善患者生活」。港大臨床醫學學院兒童及青少年科學系臨床助理教授陳凱珊表示，現時有30名兒童患者正服用新藥，她認為越早治療會越有效，「我哋見到有初生嬰兒有SMA，喺服藥後係有顯著改善」。

每11,000萬名新生兒中就有一位受SMA影響，基金會聯同醫管局及港大合作新生嬰兒篩查計劃，已開始籌備工作，希望透過篩查做到早診斷、早治療。陳凱珊表示，現時亦準備第三種治療方法，利用基因治療兩歲以下的兒童。

公私營合作為患者提供個人化治療

前港島東聯網醫院行政總監陸志聰表示，2020推出恩慈醫療計劃，以公私營醫療機構合作，為SMA病人提供針對服務，「計劃主要想病人同家屬喺屋企都安安樂樂，有醫療團隊可以上門幫佢哋睇症，個別病人有問題可以針對性幫佢哋，而且減輕公營醫療系統負擔」。

養和醫院兒科名譽顧問醫生吳國強亦指，計劃可以更快幫助病人得到治療，「唔使去醫院都得」。他預告未來會增設緊急服務，設置求助熱線讓病患或家屬向當值護士求助。