罕見病｜患者難受惠脊髓肌肉萎縮症新藥　病人組織倡設用藥試用期

政府兩年半前引入首種適用於脊髓肌肉萎縮症（SMA）的藥物，香港罕見疾病聯盟會長曾建平今(4日)接受港台《千禧年代》訪問時表示，但至今只有10多名小朋友患者及1名成年患者用藥，曾向特首林鄭月娥發表公開信的周佩珊是其中之一，惟數十名成人患者因醫管局拒絕處方，暫未能用藥。
他提到，當局常以科研數據和臨床實證不足為由拒絕，但有國際研究顯示，有7成成人患者用藥14個月後活動能力有明顯改善，他倡議政府落實「罕見病藥物試用期」，由醫管局、臨床專家、病人組織及藥廠，共同協商及訂立藥物的臨床準則、試用期限和療效指標，助患者及早用藥。

曾建平表示，相信未能用藥來自醫管局臨床指引，或由於用藥數據量不足，他提到，去年有歐洲研究表明，有7成成人患者用藥14個月後活動能力有明顯改善，「(當局)可能無乜把握，擔心有風險」。

倡由醫管局、專家、家人等共同訂試用藥物臨床準則

他建議政府推行「罕見病藥物試用期」，由醫管局、臨床專家、病人組織及藥廠，共同協商及訂立藥物的臨床準則、試用期限和療效指標，盼建立共同承擔風險機制。期間患者毋須付藥費，試用期結束後，未達療效指標的患者停止用藥，達標患者則由現行機制資助繼續用藥。
他指，聯盟曾與同藥廠溝通方案，雖然對方無提及免費供藥，但反應正面。