【結節性硬化症】池燕蘭逝世一年　女兒近月獲藥物資助　家人唏噓

「我真是不想死，我不甘心，我現在才30多歲，是否要被個病折磨我至死。我不甘心，求求你們幫吓我們啦！」單親媽媽、結節性硬化症患者池燕蘭去年4月在立法會公聽會為罕見病藥物資助吶喊，希望制度能夠改善，能夠為病人渡過「有藥無錢食」的難關。可惜，她發言12日後，去年4月23日撒手人寰，今天(23日)是其逝世一周年。
一年過去，罕見病政策改變了什麼呢？池燕蘭等不及那遲來的藥物資助，其同患罕見病的14歲女兒陳心研，今年2月終可用到新藥。池燕蘭的胞姐以書面回覆《香港01》記者，字裡行間見到唏噓，她謂心研獲資助，是喜又是悲，「她的幸運是用她自己的身體來換取的。她因腎內有一個4cm的瘤，才達到資助要求。」

去年4月11日，立法會就罕見疾病藥物政策舉行公聽會，單親媽媽池燕蘭向在席官員泣訴，自己因患結節性硬化症，身體長滿腫瘤，肚子大得像孕婦，懇求醫院管理局可伸出援手，資助患者用新藥。

她當日謂，體內腫瘤已爆過一次，很擔心何時再爆，爆的時候怎辦？「是否會死呢？」言猶在耳，她因病情惡化，去年4月23日在屯門醫院去世。香港罕見疾病聯盟其後在社交網站facebook發帖，狠批官僚制度「殺人」。她的死訊一出，引起社會強烈迴響，對檢討現行罕見病政策的意見，此起彼落。

6名患者獲批資助使用新藥

治療結節性硬化症的新藥Everolimus費用不菲，據香港結節性硬化症協會主席阮佩玲指，本港約有200名結節性硬化症患者，成人患者每月須2萬元，基層病友根本負擔不起。

池燕蘭去世不足3個月，即去年7月，該類藥才正式納入醫管局藥物名冊的安全網，合資格患者可獲得撒瑪利亞基金資助，但只限有腦室管膜下巨細胞星型細胞瘤的患者，同年11月擴展至腎腫瘤達3厘米大的患者。其餘患者仍要自費購藥。

醫管局回覆《香港01》表示，至今已共有6名患者獲批撒瑪利亞基金資助使用藥物Everolimus；當局會繼續檢討藥物Everolimus的資助範圍。

希望池燕蘭女兒過正常生活　做無憂的孩子

池燕蘭去世剛剛一年，她等不到藥物，她的女兒陳心研則是其中一名獲撒瑪利亞基金資助的結節性硬化症患者。記者嘗試邀請池的家人受訪，對方婉拒，但透過文字透露在這段時間的悲和喜。

池的姊姊說，姨甥女心研今年2月初起的一年內，暫時可使用新藥，形容她是幸運的病友，「心研已漸漸適應她的新生活。我們希望她過愉快及正常的生活，讓她做一個無憂的孩子。」

池的姊姊又感謝香港結節性硬化症協會，在過去一年無私的協助及扶持，讓家人才能在零概念及無從入手的徬徨下，對該症有所認識，協助心研渡過每一個難關。

「唏噓的是，她（池燕蘭女兒）的幸運是用她自己的身體來換取的。她因腎內有一個4cm的瘤，才達到基金資助的其中一個要求。作為她身邊的至親，能取撒瑪利亞基金資助，是喜，但得知她之前因沒機會服用Everolimus，腎瘤已長大至4cm，是悲。我們希望她能得到有效的治療，但為何當局要給她及其他病患者們一個苛刻及矛盾的門檻？」

香港結節性硬化症協會主席阮佩玲指，協會將持續推動社會認識及支援罕見病患者，已邀得海外罕見病專家7月到港舉辦醫學講座，邀請本地醫生出席。協會更將與藥廠籌備配對基金，資助20名不獲醫管局資助用藥的病人試藥，9月會舉辦籌款活動，若協會分擔到四分之一藥費，藥廠便會負擔餘下的四分之三。阮佩玲最希望政府為罕見病設立定義，並建立病人資料名冊、做好診治及培訓醫生，「冇政策，病人一路流離失所」。