美FDA首批基因治療醫血癌　83%患者症狀舒緩　藥廠索價370萬捱轟

美國食品藥品監督管理局（FDA）周三批出基因治療血癌法，做法是在患者的細胞中加入抗癌基因，再攻擊體內癌細胞。臨床數顯示，83%患者的症狀在三個月內逐步舒緩。
不過，這項基因治療有機會引發嚴重副作用，價格亦被指過度高昂。美國有病人權益組織批評藥商獅子開大口，反映藥物定價制度完全崩壞。

這項名為Kymriah的基因治療，主治急性淋巴球白血病(Acute Lymphocytic Leukaemia)。FDA的數據顯示，當中約15至20%的患者，會對治療、化療沒有反應或出現復發，Kymriah能為這些病人帶來一線生機。

  臨床測試：逾八成患者病舒緩

Kymriah的治療方法是抽取病人的淋巴細胞T細胞，以基因改造技術加入嵌合抗原受體（Chimeric antigen receptor，CAR)。這受體可辨別並消滅血癌細胞，注射回病人體內後，可發揮抗癌功效。

在臨床試驗的63名病人中，83%患者接受治療3個月後，病情開始舒緩。根據現有的數據，89%患者接受治療後存活最少半年；79%患者甚至能存活一年或以上，當中絕大部分人均沒有復發。

  索價近370萬港元　組織批開天殺價

然而藥力能維持多久暫時是未知之數，病人亦有機會出現嚴重副作用，包括細胞激素釋放症候群（Cytokine Release Syndrome），令患者發高燒、屙嘔；神經中毒則會影響平衡、說話能力，甚至出現幻覺、神經錯亂。

藥商諾華（Novartis）把治療定價為47.5萬美元（約369.5萬港元），表明若病人用藥1個月後仍沒有效用，會免除所有費用。非牟利組織Patients for Affordable Drugs稱與藥商會面的時候，對方沒有討論如何令價錢更合宜，反而不斷強調高額定價的原因。組織批評藥商不應藉開發新藥作為開天殺價的原因。

（綜合報道）