【有藥冇錢醫】政府拒立法　罕見病人等到死　民間推封頂計劃援助

2017年，罕見病結節性硬化症患者池燕蘭出席立法會公聽會，擲地有聲地哭訴「不想死，我不甘心」，要求政府增撥罕見病藥物資源，但未等到藥物治療，她已不幸於會後半個月逝世。
香港罕見病病人多年來積極向政府爭取藥物資助，又要求制定政策法例保障病人權益，惟香港目前仍未有任何針對罕見病的政策，病人只得掙扎求存。有倡議病人權益多年的社工形容，病人每天都用生命在與時間比賽──看是政府申請資助的時間快，還是死神來臨的時間更快。
有民間團體推動罕見病藥物「封頂計劃」，聯同藥廠向病人在用藥二十四個月後免費用藥，讓病人在未得到制度保障之前，讓病人也有病有所醫的權利。

據港大2018年研究發現，本港每67人便有1人患罕見疾病，佔香港人口約1.5%，即約10萬人左右。儘管香港有為數不少的罕見病病人，但許多罕見病病人不在「安全網」範圍內，需要自費購買藥物，財政問題成一大負擔之餘，在醫療系統內亦未得到保障。

政府過去一直有為病人提供經濟援助，分別是撒瑪利亞基金及關愛基金。撒瑪利亞基金為病人提供援助以應付一些「自資購買醫療項目」或新科技的費用（俗稱安全網），但超出醫管局資助範圍的昂貴自費藥物或不屬安全網範圍內，病人需自行承擔藥物費用；而關愛基金則向病人資助購買價錢極度昂貴、以及未能納入社會安全網的藥物。

如果政府可以早對資助藥物有開放的態度，這群病人不用變殘疾。有人經常說香港不會有人沒錢醫病，但正正就有人有藥沒錢醫。他們每天的生命都在倒數，與時間比賽，看看是政府批資助快，還是離死亡來到那天較快。

跌出安全網　錯過治療黃金期加快殘疾

蘇美英是香港肌健協會高級組織幹事，多年來一直為神經及肌肉疾病患者爭取病人權益。一般罕見病藥物被納入安全網需時3至4年，甚至更長，蘇美英指，協會內約有20至30名多發性硬化症的病人，因早期控制病情的藥物過於昂貴、又未被納入安全網而無法購買，導致錯過治療的黃金期，現時只能針對病徵服藥治療，無法控制病情，大部分人更因病情惡化而失去活動能力。

蘇美英數十年間目睹過不少病人相繼離世，感到非常可惜：「如果政府可以早對資助藥物有開放的態度，這群病人不用變殘疾。有人經常說香港不會有人沒錢醫病，但正正就有人有藥沒錢醫。他們每天的生命都在倒數，與時間比賽，看看是政府批資助快，還是離死亡來到那天較快。」

多國制定罕見病法例　本港異常落後

但什麼是「罕見病」？不少國家及地區，如德國、法國、墨西哥、巴西、中國及台灣，早已為罕見病立下定義及立法。以美國為例，如該疾病患者總數少於 20 萬人，便會定為罕見病；又在1983年就制定《孤兒藥品法》 （Orphan Drug Act），向藥廠提供誘因以鼓勵其研發治療罕見病的藥物。至於台灣，則於2000年通過《罕見疾病防治及藥物法》，以及早診斷罕見疾病，加強照顧罕見疾病病人；政府甚至成立「罕見疾病照護服務」團隊，以個案管理模式，向患者家庭提供醫療照顧。

然而，同樣是已發展地區，香港至今仍未制定有關罕見病的相關政策及定義。去年的財政預算案中，政府曾公佈預留5億資助病人購買昂貴藥物，但立法會議員張超雄批評，罕見病病人並非需要社會憐憫，而是需要政策及制度保障其權益。張超雄今年3月向立法會提交《罕見疾病條例草案》，要求政府制訂罕見病政策、定義罕見疾病、建立病人資料庫及設立罕見疾病藥物名冊等等。最後僅獲醫管局回覆，政府現階段並不支持就不常見疾病立法，又強調若將罕見疾病訂下法定制度，會為罕見疾病和非罕見疾病帶來不必要的分界。

食衛局拒絕立法，又指在國際上沒有統一的標準，但其實每個國家都有自己的罕見病定義。香港政府經常指自己已有支援措施，但假如你問問罕病的病人及家屬，他們仍有好多未滿足的需要。

缺罕見病研究　診斷需時欠支援

在沒有完整政策配套下，罕見病病人的待遇更見艱難。香港罕見疾病聯盟會長曾健平解釋，一名病人單單是診斷病情，就可能要花上5至7年時間；而一日無法診斷病情，便亦無法申請社署福利，如殘疾人士津貼等，生活步步為艱。他批評，港府在罕見病議題上完全與國際及民情脫節，「食衛局拒絕立法，又指在國際上沒有統一的標準，但其實每個國家都有自己的罕見病定義。香港政府經常指自己已有支援措施，但假如你問問罕病的病人及家屬，他們仍有好多未滿足的需要。」

民間推封頂計劃　逼醫管局更新安全網

治療罕見病的藥物費用昂貴，如藥物未被納入醫管局安全網，病人便需要自資購買，服藥時間又非一年半載就能康復，長期下來的動輒數十萬，使病人財政壓力成為無底深潭。曾建平說：「有些癌症藥物都有這類型的封頂計劃。以往好多病人好憂心，一醫下去可能藥費就深不見底。封頂的好處是，你可以在一個清楚的預算下決定治療。」

香港罕見疾病聯盟於去年聯同呼吸系統科專科醫生、非牟利社區藥房及藥廠合作，以罕見病特發性肺纖維化為試點，提供封頂計劃「特發肺纖愛心送暖用藥計劃」。計劃以病人及藥廠共同支付藥費購買治療藥物尼達尼布（Nintedanib），先由受惠病人自行支付首兩年藥費，計劃再為病人支付其後所有藥費，直至醫生改變處方為止，以減輕病人的財政負擔。

計劃在去年3月推出，9個月內有30至40名病人受惠，「我們稱之為民間安全網。」曾建平多年來推動政府改善罕見病病人待遇，他說是次計劃為民間首個推動罕見病治療費用封頂例子。計劃更推動政府走前一步，醫管局終在今年7月將尼達尼布納入安全網，減輕醫療負擔，可謂階段性勝利，曾健平說：「推行計劃除了逼使政府做事外，還希望病人能及早得到治療。」

在香港　病能有所醫嗎？

「我們推動的價值是病有所醫，有藥的話，便一定有責任去醫治病人。」曾健平說，撒瑪利亞基金及關愛基金的審核資格嚴謹，不少病人不合資格而無法獲得資助。他曾見過有病人由中產變成無產、再由無產變成取綜援，才符合申請資格拿取資助，「有病不是他想的，為什麼要變賣家當才能有資助？所有接受藥物資助的病人，都不應該以合理、有尊嚴的生活質素去換取保障。」