Aduhelm療效成疑　為何美國FDA仍決定批准新藥使用？｜新聞背後

美國批准了治療阿茲海默症（俗稱老人痴呆症）的藥物Aduhelm，但這款藥物藥效存有爭議。臨床實驗指出藥物雖然有效減少引起阿茲海默症的類澱粉蛋白質（Amyloid），但能否改善病人生活質素仍存爭議。

美國對上一次批准治療阿茲海默症的藥物，是2003年「美金剛」Namenda和「安理申」Aricept。兩種藥物皆能減輕阿茲海默症引發的症狀，但無法減緩病情發展。

Aduhelm是首款獲批針對引起類澱粉蛋白的藥物。藥物被指能有效減少類澱粉蛋白在腦中的累積，繼而起到減緩病情及治療效用。

不過，藥物對能否改善病人生活質素，特別在改善記憶力及認知能力則存爭議。事實上，研發Aduhelm的藥廠百健公司（Biogen）在2019年喊停一次臨床實驗，原因發現藥物對改善病人狀況無顯著效果。在與服用安慰劑的測試比較下，兩者在記憶力及認知能力改善的評分只差零點幾分。

拜登政府積極研發針對阿茲海默症

然而美國食品和藥物管理局（FDA）仍然批准了藥物使用，還要是經過加快批准程序而通過的。有分析認為，這與新政府的政策有關。拜登（Joe Biden）在2020年大選前曾承諾，要讓美國能夠成為治癒阿茲海默症的國家。拜登上任後，在3月發表演說時表示，「若不再對阿茲海默症做些什麼，在15年後所有醫院的病床都要擠滿患上阿茲海默症的病人。」

拜登政府在4月的財政預算中，包括一項針對阿茲海默症、癌症、糖尿病等疾病，共650萬美元的研究撥款，同時增加對衛生及公共服務部（HHS）預算23.5%至1320億美元。

根據美國阿茲海默症協會，美國目前有620萬名65歲或以上人士，患有不同程度的阿茲海默症，而這數字會隨人口老化持續上升。至2050年，人數將攀升至1270萬人。

這說明了美國需要新藥治療阿茲海默症的背景。負責審批藥物的FDA藥物評價與研究中心主任卡瓦佐尼（Patrizia Cavazzoni）表示，批准使用Aduhelm的原因之一，是外界對治療阿茲海默症有着強烈需求，即使其效用存疑，但FDA相信透過減少類澱粉蛋白的累積，可有助減緩病情。

另一方面，Aduhelm與其他可在藥房購買治療阿茲海默症的藥物不同，需要定期監察使用，以確保不會出現小腦出血的潛在副作用。這意味病人會在治療期間定期接受磁力共振等掃描，連同藥物療程預料相當昂貴。

Biogen將把藥物標價一年5.6萬美元，扣減保險後亦預料需繳付一年1萬至2.5萬美元不等。