還原突變基因　哈佛華裔教授創新法　有望治療多種疾病

美國哈佛大學的科學家公佈最新成果，可以非修剪形式將突變基因還原，更準確可靠而且近乎零副作用，可望治療基因失明、鐮狀細胞貧血、新陳代謝障礙等疾病。

有些孩子先天體力衰弱，甚至預期壽命比別人短，那可能因為他們遺傳了鐮狀細胞，紅血球不正常。表面看不到任何異樣，問題出自體內基因曾經出現突變。突變基因帶來的其他疾病例子還有基因失明、新陳代謝有困難等。

基因突變聽起來可能很嚇人，但事實上它是很常見的事。人體細胞因為化學作用，平均每一天會出現基因變異300次，但因為有自然修復機制，所以即使每天突變300次，其實也不怕。只是當修復機制有出錯，做不好它的工作時，就會真的成為基因突變，引起不同類型的疾病。

無副作用編輯法　永久還原基因

要修補突變基因，科學家向來用的都是剪輯方法，利用免疫系統CRISPR，用化學作用剪走指定鹼基對。這把「剪刀」的好處是又快又準，技術已經進入臨床測試階段，相關科學家在近年的諾貝爾醫學獎中更是呼聲極高。但這把「剪刀」會否「神經刀」卻屬未知，因為有研究顯示，「剪」去指定基因之後，或許會意外造成新的基因突變。

明白這個憂慮之後，就會知道為什麼David Liu嘗試另闢蹊踁。David Liu是哈佛大學的化學教授，在博德研究所（Broad Institute）工作。他領導的團隊嘗試了一種新的方法，不是剪輯基因，而是還原基因。同樣，他的研究建基於CRISPR原理，但所做的是以化學作用令鹼基A變成近似G的鹼基，令AT對變成GC對。這個新方法名為「A鹼基編輯」。

研究團隊製作出儀器，利用新方法編輯了17次基因，成功率達到53%，其中一次處理的突變基因更加是血鐵沉積症的成因。研究團隊強調「A鹼基編輯」有兩大好處：

近乎沒有副作用編輯功效永遠，基因不再改變

有望下一步：臨床應用

不過David Liu指出，還原基因只是第一步，要應用在治療上還要更多研究。

我們要應用這機制，測試它是否安全，評估它用在動物和病人上的好處及任何副作用。我們仍要做很多，但有此儀器是好開始。

01百科：博德研究所

在美國波士頓有兩所著名學府——哈佛大學和麻省理工，為了加強科研合作，兩所大學的科學家聯合組成博德研究所。同樣在博德研究的還有麻省理工教授張鋒，他以研究基因編輯聞名，用的是CRISPR剪輯法，34歲時已獲晉升為終身教授。

同樣在星期三（10月25日），博德研究所的張峰團隊亦在《科學》期刊發表成果，以CRISPR/Cas-13方法編輯RNA，即負責轉化DNA信息的核糖核酸。《經濟學人》評論道，兩個研究成果反映基因編輯的進展迅速，「以目前看來，基因工程的潛力無限。」

近年基因療法的進展：

（綜合報道）