罕見疾病聯盟｜醫療券針對性不足　罕病患者待政府支援

「罕見疾病」（「罕病」）泛指患病率極低、患者人數極少的疾病。目前全球已知的罕病約有8千多種。不少罕病是由遺傳的基因缺陷或突變導致，發病年齡因人因病而異，從剛出生到老年都有可能。

絕大部份的罕病都仍未有藥物治療。據歐盟估計，只有5%的罕病有藥物治療。治療多涉及嶄新科技，研發成本高市場又少，有不少罕病（包括罕見癌症）的藥物都較醫治常見疾病的藥物昂貴，病人難以負擔，都需要政府資助用藥。

來稿作者：曾建平

一直以來，醫管局以「健康平等」作為審批藥物是否納入藥物名冊的重要原則之一。所謂「健康平等」，不論市民需要與否，所有人都獲均等的資源。例如「長者醫療券計劃」，每名合資格長者每年可獲發的醫療券金額為2千元，累積金額上限為8千元。不論是否富裕大班或「搵朝唔得晚」的長者，都獲相同金額的醫療券資助。在這計劃下，沒有使用的醫療券金額不能轉贈予有需要的長者；需要更多醫療券以完成治療的長者亦不會獲發足夠醫療券，解決其醫療問題。

醫療不論需要　不利罕藥審批

此一原則對罕藥審批非常不利。因為罕病患者人數少，研究的規模一定不及常見病大，所錄得的研究數據自然不及常見病多。故罕藥的申請經常都出現「未有足夠臨床數據支持入藥」的結果。此外，罕病病人少，藥物昂貴，其「成本效益」更不能與常見藥物比較。

香港罕見疾病聯盟（「罕盟」）認為，醫管局應以「健康公平」的原則投放資源。基於此原則，每位病人都有相同機會獲得「適切治療」，醫療資源按個別病人所需的「適切治療」進行分配。由於每個病人需要的適切治療不同，所以個別病人最終獲得的資源理應有差別。此舉更能善用資源，既可讓有不同需要的人獲得所需的服務，又不會錯配資源。

慈善幫助有限　政府應該補底

罕盟一直有向醫管局反映上述問題，同時亦有向本港慈善團體請求捐助罕藥藥費。可惜的是，在今年財政預算案中，政府依舊未有就罕見病給予相關資助。去年，有一位9歲的「性聯遺傳型低磷酸鹽佝僂症」（X-linked hypophosphatemia，簡稱XLH）患者，因體內磷酸鹽過度流失而形成佝僂症，雙腿變形。隨著年紀增長，她需不停接受骨科手術才可調整彎曲的雙腿。長遠有可能無法走路，甚至失去聽覺。據罕盟了解，現時香港只有單位數字的XLH患者需要針對性的藥物治療，每年每位患者所需藥費約100萬至200萬。

除了醫管局，罕盟曾嘗試游說重量級慈善基金給予支援，答覆是理解罕病患者的需要，但「與其用這筆錢幫一兩名罕病患者，不如幫一千名普通病人」， 因而未能成事。罕盟尊重慈善機構的決定，但此事更彰顯罕病患者的需要難獲社會認同，更遑論得到資助，需要政府「補底」。

一人有病，全家受累。罕盟希望政府和慈善機構除了考慮受眾人數之外，亦不要忽視資助罕病治療對患者本身及其家庭帶來的正面社會價值。

在剛公佈的財政預算案中提到政府將繼續提升公營醫療服務，包括醫管局會完善一系列服務，但當中沒有提及任何優化罕見病治理的措施。 去年8月，盧寵茂教授在「國家主席重要講話精神」座談會把習主席「四點希望」體現在醫務衞生局的工作方向上，以保障香港市民健康和提升市民幸福生活指標。罕盟期望在未來一年，政府會和罕盟加緊溝通，改善罕病施政，共建「健康香港」，融入國家「健康中國」。

作者曾建平是香港罕見疾病聯盟會長。文章標題為編輯所擬，原為「政府必須照顧罕見疾病患者的需要」。內容僅屬作者意見，不代表香港01立場。

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