01論壇．匯思醫創｜完善醫管制度　鼓勵藥物創新

國家《十四五規劃綱要》支持香港發展成爲新興的國家創新科技中心。我們欣喜地看到候任特首李家超先生的政綱積極回應國家規劃，提到要拓展政府創科政策，包括加大政府採購創科成果以及促進法例法規與時並進。我們作為醫療行業的一份子，想就這些措施提出更詳細的建議，涵蓋藥物創新的整個流程以及相關的數據基礎設施，期望推動香港生物科技發展及讓市民得益。

來稿作者：陳俊翹、余志承

在闡述我們的倡議之前，有必要釐定什麽是本地創科。我們認爲，本地創科的定義應包括本地初創企業，以及跨國公司已在香港註冊的、在本港有科研活動的分公司。這個定義能夠充分發揮香港作爲開放型經濟體的特點。

為早期研發提供更多更快的支援

早期研發是香港作為一個小型知識密集型經濟體的優勢所在。但是在香港進行「首次人體試驗」的審批程序較爲緩慢，這在團結香港基金的《港深生物科技合作研究報告》（《報告》）中已有闡明。香港的臨床一期申請審批需要約半年時間，而深圳最多60天，澳洲則只需約30天。因此，《報告》建議，加快香港臨床一期的審批流程，增加審核委員會的人數及會議次數，以加快審批程序；以及參考澳洲的模式，對已具備足夠安全性資訊的申請，在得到道德委員會批文後，只需通知衞生署藥物辦公室。

2021年食物及衞生局就葛珮帆議員提問的答覆顯示，政府很自豪其撥款資助兩所大學成立一期臨床試驗中心。我們贊許政府的投資，但是亦要提醒，藥物創新是一個複雜的體系。除了錢以外，正如李家超先生所説，更需要配套的流程，方能保持香港早期臨床試驗的優勢。

在藥物註冊上鼓勵本地創科

現時本港藥物註冊需要先得到兩張參考國家的藥劑製品證明書（Certificate of Pharmaceutical Product，CPP），參考國家裏面還不包括中國。也就是說，本地研究人員辛苦地發現或合成一個藥物分子，必須先在外國上市，最後再回到香港。這將對本地創科造成一定掣肘，並延緩了藥物在香港上市的時間。特別注意的是，如果該藥物適用的是僅在華人中較爲流行的疾病，則因爲不容易去西方參考國家做臨床試驗（沒有足夠的人群），拿不到參考國家的CPP，從而達不到在香港上市的條件。

我們建議，在下列情況下，只需要在中國大陸或一個參考國家上市，就可以在香港註冊：1） 香港科研人員參與了藥物分子的早期發現或合成；2）有一定數量的香港病人參與了藥物分子的臨床試驗。

創新藥物加快進入藥物名冊

醫管局在管理藥物名冊時，對於那些有香港科研人員參與早期發現或合成，或是有一定數量的香港病人參與了臨床試驗的藥物，在已有其他政府部門嚴格審批的情況下，可以減省醫管局藥物名冊的審批流程，以激勵本地科研，解決本地尚未滿足的醫療需求。

本地藥物創新方面領先的西方國家，很多都在其公立醫療體系中，設有針對創新藥的准入政策。這些政策雖不是僅僅針對本地創科，但是因爲這些國家的創科比較發達，亦會是主要受惠者。比如，德國有基於附加效益來談判定價的快速準入模式，比利時有早期臨時報銷政策，意大利有風險共擔條件下的准入政策，澳洲和英國有藥品註冊與醫保准入並行的程序。

在本地藥物創新不是很領先的國家或地區，已有相關的措施和思考，以鼓勵本地創科的發展。台灣《全民健康保險藥物給付項目及支付標準》第17條訂明，對於致力於台灣族群特異性療效及安全性之研發，在台灣實施臨床試驗達一定規模者，核價時加算百分之十。中國人民大學魯全等學者更提出，「醫療保障之於藥品行業，要從戰略購買者逐步轉變為戰略合作者」。他們認爲，對於創新藥的評估，中國醫保可以考慮把藥企「有無在中國設立研發或生產基地」作爲一個評價維度，激勵本地研發和生產。

考慮到香港的實際情況，參考國内外的先進實踐和思想，對於有本地創科參與的藥物，在藥物名冊評審時，應考慮減去非必要的的藥物治療委員會（DTC）和藥物建議委員會（DAC）手續。藥物於衛生署經過嚴格審批並註冊後，即可進入醫管局藥物名冊的自費類別，讓有需要的病人，能夠自費用藥。如此可大幅加快藥物應用於公立醫院的時間，幫助力所能及的本地病人與病魔抗爭，同時激勵本地創科。如此減省手續，亦可以加快藥物進入藥物管理委員會（DMC）審議時間，評估其是否能納入安全網。這亦是在流程上對李家超先生「加大政府對創科成果的採購」的回應，讓醫管局成爲香港創科的「戰略合作者」。

開放數據協助本地創科

歷屆政府以及候任特首都持續關注開放臨床數據。醫管局主席范鴻齡在2021年9月接受報章訪問時，也提到「吸引大藥廠研製以華人為對象的罕有病藥物，研製針對華人的罕有病藥物，協助香港及大灣區經濟發展」，融入國家發展大局。醫管局開放數據時，在透過去識別化技術平衡私隱風險情況下，可以充分考慮本地創科的需求。應允許這些企業利用醫管局臨床數據，瞭解醫療現狀、發現應答率高的目標群體、幫助評估試驗可行性、補充臨床試驗數據、加快病人招募，以及合理的市場研究。

在瞭解醫療現狀方面，應允許本地企業瞭解香港流行病學情況、現今治療方案、病人就醫負擔、治療依從性等。在基因組學方面，應允許本地企業通過發現應答率高的病人群體，降低藥物開發的風險。透過整合的基因排序數據與臨床數據，發現那些應答治療的生物標識或是抗藥性的生物標識。另外，應有辦法讓本地企業很容易就知道某疾病在不同醫療機構的分佈情況，以評估是否有足夠的病人開展臨床試驗。在設計臨床試驗時，應鼓勵本地企業利用醫管局的數據作爲對照組。對於罕見疾病，這可以降低所需的受試者數量、持續時間和成本。最後，在臨床資訊系統中設立實時的提示功能，遇到符合試驗條件的病人時，可以加快招募病人參加研究。對企業提出數據申請時，不應僅限於解答傳統的科學問題。對於符合倫理的市場研究，也應予以支持。

結語

激勵醫療創新是一項系統性工程，政府和醫管局已有很多有益的嘗試。希望局方能夠精益求精、再接再厲。在藥事管理的各個環節，協助本地初創企業或是鼓勵在港有研究工作的跨國企業加大投資，充分發揮香港知識型、外向型經濟體的特點。在中國新藥研發逐漸走向世界以及「健康中國2030」的時代背景下，運用香港優勢，打出香港品牌。努力建設國家創新科技中心，打造擁有優質生活條件的亞洲國際都會。

作者陳俊翹是美國杜克大學醫學資訊學碩士，英國牛津大學循證醫學碩士，是羅氏大藥廠的醫療生態合作夥伴；余志承是香港中文大學生物化學博士和英國牛津大學計算機碩士，是科德施基因的聯合創辦人及技術總監。文章的內容僅代表作者個人觀點，不代表香港01立場。

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