罕見病治療｜浸大從中藥「皺皮木瓜」研發新藥治治療肌原纖維肌病

浸會大學中藥創新研發中心今日（10日）公布從中藥「皺皮木瓜」提取有效組分，研發一種新藥，用以治療罕見的「肌原纖維肌病」。該藥獲美國食品藥物管理局FDA「孤兒藥」資格認定，成為香港第一款獲得該資格的植物藥。

浸大指取得「孤兒藥」（用作治療罕見疾病的藥物）資格認定可望加快新藥的審批工作，包括縮短評審程序、豁免新藥上市評審費用，並獲得上市後七年獨家市場佔有權等。研究團隊計劃在兩年內，向美國食品藥物管理局提交新藥臨床研究申請。

肌原纖維肌病常在青少年時期發病　目前醫療成本高昂

浸大指出，肌原纖維肌病由基因突變導致，包括BAG3基因突變，是一種罕見的遺傳性神經肌肉疾病。它的病徵與肌肉萎縮症類似，患者通常在青少年時期發病，常見的臨床症狀十分嚴重，包括漸進性肌肉無力、肌肉萎縮、運動障礙、肌肉僵硬、呼吸肌虛弱和心肌病等。該病目前無有效治療方法，醫療成本十分高昂。

皺皮木瓜為治關節痛中藥　與食用水果木瓜不同

浸大中藥創新研發中心基於臨床治療案例，針對由BAG3基因突變導致的肌原纖維肌病，將傳統中醫理論與現代科學技術結合，採用中藥材「皺皮木瓜」的多種有效成份，研發名為「CDD-2107」的新藥。

皺皮木瓜為薔薇科植物「貼梗海棠」的乾燥成熟果實，是臨床常用中藥，常用於治療關節肌肉疾病，如濕熱痹證和腰膝關節酸重疼痛等。皺皮木瓜與一般當作水果食用的木瓜不同，後者稱為番木瓜。

新藥可增強病人肌肉力量　提高活動能力和獨立性

浸大表示，研究團隊以傳統中醫藥理論，從臨床療效出發，運用現代中藥的提取純化技術進行研究。他們從病人的中藥處方中，確定最重要的有效組分，並揭示CDD-2107的可能作用機制。研究結果顯示，CDD-2107能顯著改善肌原纖維肌病患者的臨床症狀，包括增強肌肉力量，以及提高活動能力和獨立性，為患者帶來新的希望。

浸大協理副校長（中醫藥發展）、中藥創新研發中心總裁卞兆祥表示，該藥已獲得美國食品藥物管理局孤兒藥資格認定，製藥機構可獲一些特殊的鼓勵和支援，例如研究資金、延長專利保護期限、市場獨佔權和稅收方面優惠等；預計在兩年內向美國食品藥物管理局提交新藥臨床研究申請，「這是CDD-2107成為國際公認、安全有效，用以治療由BAG3基因突變導致的肌原纖維肌病的藥物的重要一步。我們的最終目標，是CDD-2107獲得美國食品藥物管理局批准上市，令更多患者的病情得到改善。」