從罕見病到整體社會健康　運用真實世界數據　推動改善醫療服務

利用真實世界醫療數據，在世界各國的醫務衞生工作中愈趨普遍，特別是在公共衞生、醫療服務品質評價、藥事管理等方面。但數據鋪天蓋地，由收集、整合、分析，再應用及實踐，所涉及人力資源及硬件配套極多，需有清晰的架構及流程，才能得以有效運用。香港科技園公司（科技園公司）與羅氏大藥廠香港有限公司、羅氏診斷(香港)有限公司 (羅氏) 在六月底舉行了「數據與生物資訊學夏令營」，讓一眾醫療相關專業的本地大學生及創業家，在四天的密集培訓和競賽中，了解由數據衍生價值的過程。夏令營邀請到羅氏的科學家以及海內外學者、醫生和病人組織代表，分享他們作為數據擁有者及數據使用者，對開放及應用數據的看法和實戰經驗。

真實世界數據的意思是，在真實臨床的情況下，系統性地收集患者的醫療相關數據，例如醫院電子病歷或患者日常記錄的主觀健康感受、生命品質等等。這是與臨床試驗數據相對的一個概念，反映真實臨床實踐的情況。真實世界數據過去常用於藥物長期安全性的評估。近年隨著統計方法學的進步，真實世界數據被用在藥物成效的全面評價上，並發揮著愈來愈重要的角色，特別是疾病情況比較複雜或罕見。對於罕見病而言，由於病例佔各國的人口比例少，臨床試驗招募的患者人數很有限。真實世界數據有利於掌握他們流行病學、疾病負擔以及醫療的情況，從而更好地利用這些數據，推動創新治療方案的進展。

罕見病真實世界數據，在香港比較缺乏。以血友病為例，香港血友病會主席林漢威指，最近統計數字已經要追溯至2011年，由個別血液及血液腫瘤科專科醫生統計及分享。當時數據顯示，香港共有222位患者，「但相隔11年，已再沒更新，官方亦沒有正式統計數字及定義，使疾病治療及支援的部署舉步維艱。 」

本港血友欠定義及統計 病人組織爭取入藥動輒以年計

在缺乏官方的數據情況下，病人組織唯有擔當「橋樑」的角色，將患者的數據整合並提交至相關部門，以自己的力量為患者爭取資源，如最新的治療方法。「以血友病會為例，每年都會舉行周年大會並進行問卷調查，包括收集患者用藥的頻率、用藥後是否仍然有出血的情況及出血的嚴重程度等等，以檢視患者現時所用的劑量是否足夠，亦可與上年度比較自身身體情況，調整治療方案。」林漢威解釋。

過去兩年，若國際上有長效的凝血因子或者皮下注射藥物適合本港患者使用，林漢威指，血友病會會在醫管局定期會議中提出相關藥物研究和引入新藥的迫切需求，但一般申請引入藥物以年計。他認為，審批時間長的原因跟本地臨床數據不足有關，但罕見病缺乏定義及統計，導致收集臨床數據困難重重。在對外與其他國家交流的時候，亦只能夠提供估算的數據。香港人口畢竟較少，醫管局更應該推出指引，列明如何全面地考慮其他國家有參考價值的真實世界數據。

成立跨部門小組 促進藥物創新

若要定義及統計罕見病，應該如何入手？大部分罕見病與基因缺陷有關，衞生署掌握本港遺傳基因庫，並且負責藥物審批，而制定治療方案則由醫管局負責，兩者需要互相合作，促進創新藥物的研發和應用，造福病人。

香港大學醫學院藥理及藥劑學系系主任黃志基教授指，罕見病病例少，需要比較長時間才可以累積數據。若要積極推動罕見病的藥物研發和注冊，清晰的病例定義、納入準則，及相應措施的配合是必不可少。他補充，在英國及歐盟，每2000人有一人患病則會將該病列為罕見病，美國則定義約每1500人有一人。在英國藥物審批有快速通道，正正因有明確的疾病定義以及相應地調整了藥物的風險效益評估標準，與藥廠緊密溝通，以病人福祉為本，打破部門框框限制，促進藥物和醫療水平的提升。

黃教授指，系統地統計數據需要一個明確的框架。本港現時已掌握相關資源，例如研究資助局可投放資源在基因學術研究、創新科技及工業局設立大數據平台，醫務衞生局管理轄下醫管局及衞生署，能夠統計現有的罕見病患者。他指，三者之間必須互相合作，甚至乎成立跨部門工作小組，為本港對罕見病的定義及統計方法提供明確的指引。「雖然現在起步，所收集的數據未必能完全反應實質情況，更可能因為起步遲而低估罕見病的概況，但最少要知道有必要性去做。」

除了探討罕見病外，本港仍然有多個醫療衞生議題值得用大數據分析及部署。以接種新冠疫苗為例，港大團隊使用醫管局及衞生署數據，為不同年齡層、群組進行評估，發表最少約25篇文章，促進新冠疫苗安全監測。不過，在促進香港創科產業發展上，不單止學者，業界亦有使用大數據的需求。

數據涉私隱引憂　建立信任倡由教育入手

現時，醫療大數據的使用在香港學術研究上愈趨成熟。不過，對業界而言，數據的收集和獲取仍然未能滿足生物醫療科技研發和上市的需求。「香港現時有數據，但未轉化成可運用的數據」科技園公司STP Platform總監霍露明博士說，「若蒐集數據欠缺架構及系統，這些稱為不能直接運用的數據，會隨著數據量增加，鴻溝亦愈來愈大。」

此外，數據之間的互通及聯繫性亦影響產業的拓展。不少港人打算到內地享受退休生活，但兩地醫療數據未能互通，醫者及病者都感不便；即使在港，公私營的醫療數據仍未能即時互通。霍博士指出，以「醫健通」為例，至今未完全連接到私人市場，若以往在私家醫院求醫，不幸發生突發事故被送往公立醫院，患者的病歷、用藥等基本資料未能做到即時互通，「在這方面，內地部分較先進的省份，例如廣東，以及亞洲鄰近地方，已有一些工作或規劃，可以給香港參考。國家衞生健康委員會亦在2018年出臺試行管理辦法，支持個人電子健康檔案和電子病歷互通共享。此外還鼓勵醫療機構要與企業、行業協會等團體一起制定醫療數據標準，建設醫療數據中心及產業園，建立社會化的醫療數據互通共享機制。香港或可借鋻。」

不過，變化很難在一夜間發生，因為開放之前，必先要有完善配套及準備。站在醫護及患者的角度，掌握數據當然愈多愈好，但大眾必然關注數據的私隱保障。她舉例，在美國一旦被發現不正確使用數據，包括牽涉個人私隱，可以提出訴訟。「香港在數據上的法例保障還未完善，而在數據的私隱性討論上亦未有共識，從而令數據使用者及數據擁有者難以建立互相信任的關係。」下一代必定是數碼化的年代，但今天大眾普遍沒機會充分地理解數據。

宏觀全球，在歐洲及北美等多個地區已有明確的框架及應用，使數據使用者及持有者建立信任。這些都可供香港借鑑。霍博士指，一個人需要知道自身可衍生甚麼數據及如何被收集，以及這些數據如何運用到社會層面和個人的價值上。這些是需要透過政府或其他數據擁有機構共同協作，從而由淺入深地教育公眾。

隨著港府近年成立「數字化經濟發展委員會」，霍博士認為是一個正面訊息，由政府統籌各個部門開放數據；她指，很多政策需要多年時間制定及鋪排，若科技在這方面能擔當其中的角色，科技園公司必然會積極投入，分享知識及技術。針對本港臨床數據的發展，科技園公司會與羅氏持續發展新的可能性，包括參考真實世界數據、探討「合成數據」的可能性，令數據量可以短時間內增加。

科技園公司也在持續與羅氏以及各行業公司合作，舉辦面向創業家和公務員的課程和活動，講解數據對於醫療以及其他行業的作用。善用各式數據來支持決策是世界大潮流，唯有社會各界共同努力、互相促進，方能為市民謀求最大的福祉。

本文章由羅氏大藥廠香港有限公司支持。

（資料及相片由客戶提供）