脊髓肌肉萎縮症患者26歲後才申藥物資助不獲批　團體倡修訂政策

脊髓肌肉萎縮症是罕見遺傳性神經肌肉疾病，患者會喪失運動神經元，肌肉逐漸無力和萎縮，病症無藥可治，只能紓緩改善和穩定病情。中大賽馬會公共衛生與基層醫療學院早前追蹤29名病人服用藥物後，發現他們行動能力得到明顯，包括使用原子筆、鉛筆、蠟筆寫字畫或塗色等。雖然成年患者服用藥物後行動能力未有明顯改善，但身體退化速度有所減慢，證明對肌肉萎縮症患者而言，接受藥物治療可以令他們身體退化速度減慢，以維持目前最高的運動能力。不過，目前只要在25歲或之前獲批資助的患者便可獲一直資助用藥，26歲才申請資助的患者便會被拒絕，香港罕見疾病聯盟促政府修改政策。

用藥患者行動能力得到明顯改善

香港罕見疾病聯盟早前委託香港中文大學，就本港29個位肌肉萎縮症患者進行半年的追蹤研究發現，未成年患者服用藥物後行動能力得到明顯，其中包括使用原子筆、鉛筆、蠟筆寫字畫或塗色，亦可使用電腦鍵盤、滑鼠等。雖然成年患者服用藥物後，行動能力未有明顯改善，但身體退化速度有所減慢。

「呢隻藥唔會令我哋識打籃球、識踢波、行得走得，但係我哋有藥之後有精神、體力，知道我哋唔差」

29歲脊髓肌肉萎縮症患者阿亨上年在藥廠邀請下獲試藥機會，他表示，自25歲開始身體機能急速退化，特別是肺功能，要做大量物理治療維持體能。但服用藥物後，維持體能更易，「我做同一樣運動，我而家身體狀態仲好過20歲。」除此之外，阿亨肢幹肌肉狀態亦得到改善，他直言，「我哋知道呢隻藥唔會令我哋識打籃球、識踢波、行得走得，但係我哋有藥之後有精神、體力，知道我哋唔差，我哋選擇多咗好多，我可以去做嘢，去搵人生目標。」

未能用藥患者面對經濟、心理壓力

但並非每位患者都有幸能試藥，肌肉萎縮症患阿恩是其一位，她未符合資格獲資助用藥，她形容，現時身體機場逐漸變差而，照顧者的心理壓力很大。她指，隨着身體機能變差，需要使用更多設備的電動輪椅，現時使用的電動輪椅售價十多萬，對自己及家人造成一定的經濟壓力。另外，她又指以前能自行去洗手間，現時需要照顧者攙扶，面對每況越下的身體狀況，令她產生恐懼以及挫敗感。

組織促請政府修改相關政策

中大賽馬會公共衛生與基層醫療學院助理教授董咚表示，對肌肉萎縮症患者而言接受藥物治療可以令他們身體退化速度減慢，以維持目前最高的運動能力。她又提到，現時內地、日本、歐洲等國家並沒有對資助用藥設年齡限制，期望政府可以撤銷相關限制餐所有患者都有機會得到治療。

在香港，Nusinersen 注射液以及Risdiplam 口服藥均可用作治療脊髓肌肉萎縮症，並分別於2018年以及今年納入關愛基金資助範圍藥物。惟目前只要在25歲或之前獲批資助的患者便可獲一直資助，26歲才申請資助的患者便會被拒絕，香港罕見疾病聯盟促政府修改政策。

香港罕見疾病聯盟會長曾建平表示，是次研究反映真實世界數據，對行病患者治療提供佐證。他又建議，醫管局再考慮引入新藥是除了評估療效及安全性，亦應該重視病人生活質素提升和社會生產力等因素。