罕見骨髓增生白血病患者　負擔不起每月5萬元藥物　 望醫局納資助

骨髓增生病是一種慢性白血病，病人因後天基因突變，骨髓細胞會在沒有外來刺激下異常增生，高危患者的治療方法為服用標靶藥物，惟現時此藥物沒有列入醫院管理局藥物名冊，患者需自掏腰包承擔藥費，每月費用約3萬至5萬元。骨髓增生病患者區女士希望醫管局能夠將藥物納入名冊，幫助有需要的人士。
據了解，醫管局藥物建議委員會明天（12日）將開會討論是否將該藥物納入資助範圍。

服藥3年才恢復正常生活

於2016年確診骨髓增生病的區女士，初時身體不適曾往聖德肋撒醫院急症室求醫，醫生告知她只是耳水不平衡，後來一日工作途中暈倒，送往仁濟醫院後才發現體內血小板數量太多。她亦因胃口不佳，一天只能食兩匙飯，而日漸消瘦，檢查骨髓後才確診骨髓纖維化，脾臟亦因患病而發大，需要動手術切除。

她到瑪麗醫院治療後，首先試用皮下注射甲型干擾素，但病情未有好轉反而有惡化跡象，其後輾轉獲資助轉用現時的標靶藥，持續3年的療程後病情得以控制。區女士現時需要每1至2星期到瑪麗醫院覆診，家住荃灣的她每次都要花費近2小時時間到瑪麗醫院，抽血後等待驗血報告後才能見醫生，每次覆診都用上一日的時間。她分享一次在去覆診的路上暈倒，在救護車上休息後再到瑪麗抽血，但之後身體撐不下去，醫生檢查後才發現是細菌感染，要住院10多天才能恢復。

區女士定期覆診及病情亦令區女士被逼辭去工作，丈夫亦已退休，沒有固定收入，治療用的標靶藥因而對她的家庭造成巨大經濟壓力。標靶藥的費用每月高達3萬至5萬元不等，但坊間有團體對區女士的資助已於5月底停止，有幸瑪麗醫院找到其他患者與她共享藥物，才能繼續治療。對於未來可能因未能負擔藥費而需停藥，她表示「我沒可能買得起藥，現在非常擔心，不知道甚麼時候就要停藥，每次見醫生都會哭。」

骨髓病可併發心臟病、急性白血病

香港大學內科學系臨床助理教授喬夏利表示，骨髓增生病有3種，包括紅血球增生（polycythemia vera），血小板增生（Essential therombocythaemia）及骨髓纖維化（Primary myelofibrosis）。短期影響為急性併發症如血管梗塞，心臟病發及腦中風，長遠影響為肝臟或脾臟發大，抵抗力降低，發炎機會高，肚脹或肚痛及消瘦等，病情嚴重者更可能轉化成急性白血病或貧血。現時歐美國家指引都建議高危患者接受口服標靶藥治療，一來標靶藥的副作用比傳統化療藥低，二來用藥沒有年齡限制。唯一的問題是，病人服用標靶藥後就不能停止，否則病情會比用藥前惡化。

喬夏利指出，現時政府並未有資助患者服用標靶藥，患者需自行負擔每月約3萬至5萬元的藥費，而七至八成的公院患者都未能負擔，要依賴聖雅各福群會或其他慈善團體的短期資助。但當資助期完結，多數患者都未能自行負擔藥費。

醫管局：定期評估藥物是否納名冊

醫管局發言人表示，現時沒有備存患有骨髓增生病的病人數目。現時，藥物Ruxolitinib的註冊適應症用途為骨髓纖維化 (Myelofibrosis)及真性紅血球增生症(Polycythemia vera)。而骨髓增生異常綜合症(Myelodysplastic syndromes)目前不是該藥物的註冊適應症。 醫管局設有機制，由專家定期評估納入藥物名冊的新藥物。藥物評審過程以科研和實證為本，依據藥物的安全性、療效和成本效益的原則等因素。藥物評審是持續進行的程序，須按不斷演進的醫學證據、最新的臨床發展，以及市場變化而進行。

醫管局會繼續密切留意不同癌症藥物的臨床醫療和科研實證的最新發展，聽取病人團體的意見和建議，以善用有限公共資源及為最多有需要的病人提供治療的原則，檢討藥物名冊和安全網的資助範圍。藥物建議委員會每3個月舉行定期會議，評估入藥申請，以決定個別新藥物的註冊適應症是否適合納入藥物名冊。下次會議日期為7月12日。

另外，喬夏利亦有建立協助骨髓增生症病友成立病人組織，希望提供平台讓病友互相交換有關這個病的資訊，醫生亦會定期舉辦講座，解答病友的疑難。他希望組織能夠讓相關醫生在短時間的門診時間外，對病人的需求有更深入的了解，以便幫助他們爭取權益及資助。