重型「地貧」女童移植母親血幹細胞 擺脫輸血12年夢魘
本港有300多人患重型地中海貧血(Thalassemia,簡稱地貧),患者由嬰兒起已需每月到醫院接受輸血,每天更需注射12小時的「除鐵針」, 終身受病魔折磨。根治地貧的唯一方法就是血幹細胞移植,不過要找到完全脗合的捐贈者難度極高,本港去年首次有醫生採用「半相合血幹細胞移植治療」,由患者的父親或母親捐出血幹細胞,終令數名兒童造血功能回復正常,如獲新生。惟風險較「全相合」的血幹細胞移植高出一倍。
12歲的黃卓嵐是首宗成功個案,從面色蒼白、行樓梯會喘氣的病童,變回健康活潑的小朋友,母親黃太指感到十分高興,「佢唔使咁辛苦,又唔使成日出入醫院。」
原根治方法難度高 去年少於10宗
過往根治地貧的唯一方法就是血幹細胞移植,但血幹細胞移植捐贈者的人類白細胞抗原(HLA),需與患者完全脗合。不過要尋覓到「全相合」的人,難度有如大海撈針。
卓嵐的主診醫生、港大李嘉誠醫學院兒童及青少年科學系名譽臨床副教授卓家良指,去年「全相合」的移植個案少於10宗。因此瑪麗醫院去年8月首次嘗試採用「半相合血幹細胞移植治療」,把黃太的血幹細胞移植到卓嵐體內。
每天打除鐵針、每月輸血 身體虛弱影響學習
卓嵐在出生後3個多月,已發現身體狀況異常,後確診患重型地貧,自兩歲半起每晚需要打除鐵針,每次12小時。
黃太回想昔日女兒苦況,仍歷歷在目,「每晚孭(除鐵針)機孭到天光,夜晚邊度都去唔到,唔可以去玩,她好唔開心!」卓嵐又需每天定時服藥,每月到醫院輸血一次,但身體始終虛弱,黃太說:「輸血後第三個星期,面色就會開始變白,喺學校揹書包行樓梯都覺辛苦、喘氣,直到再輸血後先會夠氣、有精神。」精神不足更令卓嵐忍不住在上堂時睡覺,影響學業成績。
媽媽毅然捐贈血幹細胞 治癒女兒重病
卓嵐自歲半起已輪候血幹細胞移植,在內地及台灣曾覓得合適的捐贈者,但最後卻被拒,黃太直言:「好失望,覺得可能要輸血輸成世,2017年聽聞呢件事(新技術),覺得有多個希望。」她毅然決定捐贈血幹細胞給女兒,獲「意贈慈善基金」贊助治療費用,而治療過程亦十分順利,一個月後卓嵐已可出院,現可如同正常孩童般生活。
卓家良醫生指,卓嵐現時仍需服用三種防感染藥,但未來有望毋須再服藥。擺脫輸血及打針的束縛,卓嵐重生後,愉快地渡過第一個健康的農曆新年,跟表哥打機玩樂,自言最喜歡游泳的她,希望未來可以出國旅行,到泰國暢泳。
「半相合血幹細胞移植治療」簡介
合適人士
卓家良醫生指,12歲以下兒童出現併發症機會較少,故會建議一、兩年內也無法找到「全相合」血幹細胞的重型地中海貧血兒童接受此方法治療,現時全港約有10多名病人適合。
治療過程
病人先服用化療及抑制免疫藥物,殺死自己的造血細胞及壓抑免疫系統,醫生把捐贈者血幹細胞中的白血球,以減低出現抗宿主病的風險,再移植至病人體內。病人最少需住院一個月,約半年至一年可完全康復。
不過日後若生育,下一代仍有遺傳到地中海貧血基因的可能性。
成功率
「半相合」:70-80%;「全相合」:90%
風險
1. 嚴重併發症及死亡:10至20%機率可能因細菌感染、真菌感染而出現併發症,繼而器官衰竭而死亡。而「全相合」的死亡風險就約10%。
2. 排斥:5至10%機率會打回原形,理論上病童可再次接受移植,但出現併發症風險更高
3. 慢性抗宿主病(GVHD):影響生活質素
4. 不育、患上癌症:風險較一般人高,因服食化療藥物傷害器官
卓家良指,現時瑪麗醫院已完成5宗「半相合」移植,其中4宗成功,1宗個案不幸受真菌感染,出現嚴重併發症而去世。他解釋,由於病人需服用的抑制免疫藥物藥力重,容易引起感染,加上病人抵抗力低,控制不好就會致命。而捐贈者的風險低。
費用
約20至30萬元
提供治療的醫院
瑪麗醫院、威爾斯親王醫院