港識深事｜70萬救命藥降價納醫保　首位成人SMA患者完成注射治療

全球首個用於治療罕見病脊髓性肌萎縮症（SMA）的藥物「諾西那生鈉注射液」，正式實施醫保價格，從一針70萬元（人民幣，下同）的天價降至3.3萬元。
來自深圳的25歲SMA患者阿聰（化名），上月25日在北京大學深圳醫院完成了第一針注射，治療後及近期隨訪都沒有任何不適。

《南方都市報》報道，阿聰10歲時逐漸表現出體弱，雙下肢無力，容易跌倒，全身肌肉萎縮等病症，通過基因檢測確診患上SMA。SMA是一種基因缺陷所致的常染色體隱性遺傳疾病，是導致嬰幼兒死亡、運動功能退化最常見的遺傳病之一，約有40%患者可存活至青壯年。

北大深圳醫院神經內科主任吳軍介紹，部分SMA患者智力及認知功能與常人相同，可以正常學習、交流，卻因四肢肌肉萎縮、運動功能退化、肢體活動受限等原因，令生活、工作受到極大影響，甚至需要輪椅輔助行走、喪失勞動能力。

國外研究顯示，諾西那生鈉注射液可以有效改善患者的運動功能。2019年，該藥首次進入國內市場，但因為價格高昂，令不少患者都望而卻步。去年11月，國家醫保局成功將諾西那生鈉注射液「靈魂砍價」，由每支70萬降至3.3萬，並納入醫保。

吳軍介紹，政策落地後，深圳的兒童SMA患者已開始採用該藥物治療，但存活至成人期的SMA患者依舊求醫無門。他帶領的神經肌肉疾病亞專科小組一度收到大量深圳市成人SMA患者的諮詢、求醫，經全力溝通及協調後，最終將阿聰收住入院。

治療團隊為阿聰進行一系列的專業評估和檢查後，在上月25日為他注射諾西那生鈉。阿聰成為「諾西那生鈉治療」降價納入醫保後，深圳市首位成人SMA患者接受「諾西那生鈉治療」。