罕見病藥Zolgensma獲批臨床試驗　定價1300萬將再「靈魂砍價」？

國家藥監局藥品審評中心（CDE）近日公示，總部位於瑞士巴塞爾的跨國製藥及生物技術公司諾華（Novartis），旗下治療脊髓性肌肉萎縮症（Spinal Muscular Atrophy, SMA）的AAV基因治療藥物「Zolgensma」（OAV101注射液），向中國遞交的臨床試驗申請已獲得臨床試驗默示許可。
Zolgensma目前定價高達212.5萬美元，折合約1348萬元人民幣，被稱是製藥史上單價最貴的藥物。

據介紹，SMA也是一種運動神經元性疾病，患者控制肌肉活動的運動神經細胞無法正常工作，導致逐漸喪失各種運動功能，甚至無法呼吸和吞咽。SMA在2018年5月被列入國家衛健委等部門聯合制定的《第一批罕見病目錄》。在2019年5月24日，美國食品藥品監督管理局（FDA）批准諾華公司的第一個用於治療2歲以下SMA患者的基因療法Zolgensma，患者只需接受一次性靜脈注射給藥，就能實現長期緩解甚至治愈。目前Zolgensma已經在全球近40個國家和地區獲批准上市。

報道提到，現時全球共有3款用於治療SMA的藥物，除了Zolgensma，還包括渤健的Spinraza（諾西那生鈉注射液）以及羅氏的Evrysdi，後兩款藥物都已在中國獲批。其中諾西那生鈉注射液就是在去年經歷「靈魂砍價」，從約70萬元降至3萬多元後，被納入國家醫保目錄。

但對於Zolgensma能否納入醫保，就要視乎會否再出現「靈魂砍價」。內地傳媒分析，雖然國家醫保目錄納入的罕見病藥物數量逐年增多，去年更是實現高值罕見病藥物在國家醫保目錄中零的突破，但事實上醫保不能為所有高值藥物托底也是業界共識。國家醫保談判藥品基金測算專家組組長鄭傑曾經公開表示，目前國家醫保目錄內所有藥品年治療費用均未超過30萬元，未來國家醫保局將「堅決杜絕天價藥進醫保」，「保基本」是國家醫保目錄的功能定位，決定能夠被納入其中的藥品必須具備「價格合理」這一基本條件。

值得一提是，對於質疑Zolgensma的價格高昂，諾華的CEO表明，批評者並沒有真正思考醫療系統的運作，給予患者進行移植手術治療SMA，每人的花費是300萬至500萬美元，但效果仍遠不如合適的藥物。使用Zolgensma的話，由於只需要接受一次性注射，故此實際所花的費用是比較便宜。