中國科學家解決幹細胞分化胰島細胞 有望成糖尿病更理想治療方案

撰文:葉琪
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北京大學、中國醫學科學院、天津市第一中心醫院的研究團隊合作,成功解決高效地使誘導性多能幹細胞(IPS)分化成為功能成熟胰島細胞的難題,有望在將來成為治愈1型糖尿病更為理想的治療方案。

據介紹,研究團隊利用臨床前期靈長類糖尿病動物模型,系統性評價IPS來源胰島移植治療糖尿病的安全性和有效性,為進一步規範化實施IPS來源胰島移植治療糖尿病臨床研究奠定堅實基礎。

1型糖尿病是由於免疫系統破壞產生胰島素的胰島細胞,患者依賴胰島素治療,但長期胰島素治療仍然不能避免糖尿病並發症的發生和發展,並且胰島素用量過高會導致低血糖發作,嚴重者可以威脅生命。雖然胰島移植可以有效治療1型糖尿病,顯著降低糖尿病嚴重並發症的發生和發展,但適合胰島移植的胰腺供體嚴重短缺,限制胰島移植臨床廣泛應用。

而IPS是具有多項分化潛能的干細胞,可以在體外通過誘導分化成為功能成熟的胰島細胞,但分化效率低下一直是阻礙其發展的重要瓶頸。研究團隊大幅度優化IPS向胰島細胞的分化方案,重點解決如何高效率地使胰腺前體細胞向胰島內分泌細胞特化的技術難題,從而使體外大規模制備功能成熟的胰島細胞成為可能。

研究團隊通過臨床前期靈長類糖尿病模型,將人IPS來源的胰島移植給糖尿病恆河猴,受體猴血糖控制水平較移植前得到明顯改善,糖化血紅蛋白顯著下降,並且病理學檢測結果顯示移植胰島細胞存活並保持良好的功能。更為重要的是,研究團隊在靈長類動物實驗周期內,未發現移植細胞發生致瘤現象,初步驗證人體IPS來源的胰島移植治療方案的安全性。

天津市第一中心醫院器官移植中心王樹森教授介紹,臨床前期靈長類動物實驗是IPS來源的胰島移植臨床研究的重要前期基礎,可以較好地評估治療方案的安全性和有效性,對後續臨床研究的順利實施具有十分重要的指導意義。研究團隊將繼續優化IPS向胰島分化及移植方案,系統性開展IPS來源的胰島移植臨床研究工作,力爭早日讓廣大1型糖尿病患者受益。