專訪｜台灣罕見病童東莞平價打天價針　香港患者險面對同樣抉擇？

不少台灣人為其全民健康保險制度自豪，但近日當地一名患有罕見病「脊髓肌肉萎縮症」的女童因為在當地治病需天價藥費，於是父母帶女童赴東莞以遠為便宜的價格用藥，事件轟動當地社會。

原來就在兩年前，香港同樣有一群脊髓肌肉萎縮症患者控訴未獲政府安排用藥。面對與台灣女童近似的困景，有沒有香港患者因此赴內地用藥？香港患者的用藥需求最終如何解決？香港罕見病患者赴內地求醫會遇上甚麼困難？香港罕見疾病聯盟會長曾建平接受《香港01》記者專訪，探討以上議題。

台灣女童小沂在東莞注射諾西那生鈉（點圖放大）：

天價的藥費與祖國的溫暖

脊髓肌肉萎縮症（Spinal Muscular Atrophy, SMA）是由染色體基因變異而引起的疾病，患者因運動神經元退化，令其肌肉逐漸萎縮而失去活動能力。這次新聞話題的主角是台灣的11歲女童小沂，以及全球首款脊髓肌肉萎縮症精準靶向治療藥「諾西那生鈉」（Nusinersen）注射液。

諾西那生鈉是著名的「天價救命藥」，台灣目前規定7歲以下患者符合條件可免費注射該藥，超過7歲則只能自費，全額自費的話一針就得約232萬元新台幣（折合約60萬港幣）。

按照廠家規定，患者需在首兩個月打4針，此後每隔4個月打一針。這樣算下來，台灣女童如在本地接受治療，家庭在第一年就需負擔逾千萬新台幣的天價藥費，一般家庭幾乎無法承擔得起。

不過同一款藥在一海之隔的內地卻遠為便宜。經過國家醫保局「靈魂砍價」後，自2022年起，諾西那生鈉在內地的費用從每針近70萬元人民幣降至3.3萬元人民幣（折合約3.8萬元港幣），即每針在台灣價格比內地貴逾14倍。如果有內地社保，每針的自費部分更僅需1萬多元人民幣。

小沂的父母於是帶著女兒遠赴東莞一家醫院，以3.3萬元人民幣一針的價錢接受治療，更在受訪時表示感受到「祖國的溫暖」。

山東6歲男童李佳樹是「靈魂砍價藥」受益第一人，復康進度良好（點圖放大）：

香港患者險需赴內地用藥？

在2021年年初，香港一群脊髓肌肉萎縮症患者控訴諾西那生鈉在香港註冊已超過兩年半，卻只有十多名兒童患者及一名成年患者獲安排用藥。既然該藥在內地已經大幅降價，會不會有本地患者赴內地打針？

脊髓肌肉萎縮症主要分為一型至四型，香港罕見疾病聯盟會長曾建平解釋，據香港方面指引，諾西那生鈉適用於18歲以下的一型患者，當時出來控訴的患者主要為二型及三型成年患者。由於有外國研究指諾西那生鈉對二型及三型患者同樣有效，這群患者因此也希望獲安排用藥。

曾建平續稱，至2021年末，香港醫管局開始資助患者使用口服藥「利司撲蘭」（Risdiplam），由於一至三型成年患者都可以服用該藥，加上局方原來對諾西那生鈉的資助，自此可滿足所有患者的用藥需求。他透露，絕大部分香港患者的治療費用全數由關愛基金資助，不用付費接受治療。

值得注意的是，內地在2022年初即可用3.3萬元人民幣一針的價錢注射諾西那生鈉，與香港方面資助患者服用利司撲蘭的時間非常相近，假如香港政府延遲資助患者服用利司撲蘭，會不會有香港患者到內地注射諾西那生鈉？

曾建平對此表示「完全有可能」，如果在本地沒有藥物，為何不去一河之隔的大灣區嘗試？對於3.3萬元人民幣一針的價格，他認為「部份病人會想辦法接受治療」。

央視曾播出國家醫保局與藥企的談判過程，公開「靈魂砍價」的一幕（點圖放大）：

香港患者將來會到內地求藥？

諾西那生鈉在內地經過「靈魂砍價」後，從每針近70萬元人民幣降至3.3萬元人民幣，可見內地因為市場大，在罕見病藥物上的議價能力強。如果將來內地有其他相對便宜的罕見病藥物提供，香港罕見病患者又會否到內地求藥？

曾建平認為「完全不出奇」，如果內地有比香港便宜的罕見病藥物提供，以及內地醫院接受香港患者求診，「作為病人嚟講，邊到醫到咪走去邊度囉」。曾建平稱，目前未聽過有香港罕見病患者因內地藥費較便宜而北上治病，但有患者因為推崇內地醫院的治療方案而赴內地求醫。

患者出門難　宜留港治療

不過曾建平指出，罕見病患者到外地接受治療會遇上很大困難。以脊髓肌肉萎縮症患者為例，不少患者倚靠呼吸機及電動輪椅生活，出門都需要復康巴士協助，如果他們需赴內地治療，會非常不方便，期間護理也非常不容易。

曾建平補充，由於內地在罕見病藥物上的議價能力十分強，其組織建議香港與大灣區的醫保機構合作進行藥物採購，以降低進口藥物費用，令香港罕見病患者將來不需赴內地求藥，患者留在本地接受治療始終較好。

東莞醫院：香港患者也可接受治療

台灣女童小沂是在東莞市婦幼保健院注射諾西那生鈉，假如有香港患者赴內地求藥，又會否有障礙？《香港01》記者向東莞市婦幼保健院查詢，對方回應稱「完全沒有問題」，價錢同樣為官方價格3.3萬元人民幣一針。對方又稱，院方有充足的諾西那生鈉提供。