台女童患罕見病 母難付天價藥費曾上書蔡英文 赴東莞求醫終獲救
台灣女童小沂1歲8個月那年，確定罹患脊髓性肌肉萎縮症（SMA）。
因付不起一針要價230幾萬元（新台幣，下同）的新藥，9年來逐漸全身無力、常跌倒痛哭，問：「媽媽，你為什麼要生下我？」
悲痛的小沂媽媽2021年曾撰寫公開信向台灣總統蔡英文請命。小沂今年11歲了，中國大陸廣東省東莞市衛生局微博14日發布訊息指出，小沂已受惠於中國大陸國家醫保局前年的「靈魂砍價」，在廣東省東莞市完成第一年四針療程，一針只要自費3.3萬人民幣。
小沂非特例 已有無數「被台灣健保放棄」病友赴大陸求救（點圖了解更多）：
本身也是台灣SMA病友、長年爭取新藥給付的生命之窗慈善協會理事長李怡潔，14日晚間於Facebook轉貼這篇報道，感嘆當初聽到小沂媽媽想去中國大陸治療時，她非常痛心；第一時間見證家長喜極而泣，也令她既感動又無可奈何。
因為台灣不是沒藥也不是沒有厲害的醫療團隊，全世界已經有47個國家給付此藥物，但在台灣400多位SMA病友都沒有健保支持，「被台灣健保放棄的SMA病友」只好前往中國大陸。
李怡潔懇求台灣政府，讓正等待救命藥的400多名SMA病友得到同樣溫暖的希望和感動。當地網友驚呼「這價差也太大了」，有網友留言感嘆「政府不應該齊頭式的發6000元，而是要照顧需要幫助的人」，也有人留言說「台灣超徵稅收，寧可普發現金，卻不願健保給付罕藥，相較落後貧窮的國家，很不友善！這樣不但是債留子孫，也是把債留給未來的自己」。
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台大醫院基因學部暨小兒部主治醫師胡務亮表示，確實有聽說SMA孩子去大陸，但那裡藥價多少，他也是看媒體報道才知道。為什麼大陸新藥這麼便宜？為什麼大藥廠接受大陸所謂的「靈魂砍價」？胡務亮說，大陸在很多面向都有滿特別的地位，雖然大陸也有健保，但高價藥物大陸基本上都不給付，藥廠為了進入市場，就會送藥，希望累積使用經驗、累積好評，更多當地病人想要用，進而促使中央政府考慮給付這些藥物，因此高價藥「送藥」的情況也不少見。
胡務亮說，台灣民眾有機會過去中國大陸治療，也不是壞事，畢竟在台灣真的沒有太多治療機會。據他了解，現在都是病人都是靠當地認識的人例如台商、一個拉一個介紹的，都是單一個案，沒有全面性或大量的病人過去，但也不知道現在的優惠可以提供多久。
面對網友感嘆，超徵稅收怎不願讓健保給付罕見病藥物？胡務亮說，台灣健保給付的腳步真的很慢，但罕見病的聲音實在是太小太小了，根本傳不到可以決定超徵稅收該怎麼用的「那個階層」。
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胡務亮表示，台灣都是按照世界定價，大部分的藥物跟其他先進國家相比，都已經談到很便宜了，但大陸人口多、市場大，是一個很特殊的地方，台灣無法與之相比。
健保自2020年7月1日給付用於治療SMA的Spinraza藥品於「出生12個月內發病確診且開始治療年齡未滿7歲」族群，至2021年12月31日止，使用人數39人、申報藥費約5.1億元，每名病人平均每人年健保給付藥費為872萬元，最高為1470萬元，最低735萬元。健保署建立登錄系統，追蹤病人治療效果；結果顯示，接受健保給付藥物治療的個案，運動功能有所改善且均存活，佐證健保給付於最具治療效益的族群。
健保署署長李伯璋表示，常有病友透過媒體表達意見，認為罕見病及癌症等新藥納入健保速度太慢或條件太嚴格，這也是健保署心中的痛。台灣已有240種疾病公告為罕見病，因罕見疾病領有重大傷病卡之人數已達到1萬2500人。
李伯璋表示，民眾每年減少不必要就醫一次，就可減少健保支出378億元，若能減少2次、3次，效果不可小覷。病友心聲與期待一直放在健保署的規畫中，希望民眾珍惜醫療資源，幫助健保署盡快湊足經費納編，也盼廠商能夠在價格上有協調的空間，健保署會積極協商，為病患爭取更多權益。
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