罕藥政策覆蓋不及低收入國家　組織促施政報告落實罕藥機制

現時本港約有11萬人患有罕見病，即每67人中便有1人，佔全港人口1.5%。現時若希望將新藥物納入安全網仍困難重重，令一些罕見病病友或未能及時使用新藥，減低治療效果。
罕見疾病聯盟引述研究指，香港雖屬全球高收入地區之一，但罕見病藥物可及性的政策覆蓋連低收入國家如尼泊爾、南蘇丹及也門國家都不及，促請政府審批現有制度，希望能在新一份施政報告中就罕見藥物納入安全網訂下清晰指引。

早前，香港大學李嘉誠醫學院藥理及藥劑學系就全球國家及地區的罕見病藥物政策進行研究。研究包括200個國家及地區（194個世界衞生組織的會員國，以及6個有獨立藥物監管機構的地區），當中有92個國家或地區有罕見病藥物政策，多為高收入國家或地區，以歐美國家為主。研究更指出香港雖屬全球高收入地區之一，但罕見病藥物可及性的政策覆蓋連低收入國家如尼泊爾、南蘇丹及也門國家都不及。

香港大學李嘉誠醫學院藥理及藥劑學系系主任黄志基指出國家／地區的收入與政策範圍是有一個密切的關係，惟收入不低的香港卻遲遲未有相關政策，「在政策上，香港是跟不上一些收入較低的國家」。他認為香港在這方面絕對有能力推動，故促請政府先為罕見疾病及藥物下定義、加入罕見病藥價格規管、鼓勵罕見病藥物研究發展以及促進罕見病藥供應等。

香港大學社會工作及社會行政學系系主任林一星則認為，除了罕見病病友外，他們的照顧者同樣需要納入考慮。「以現時11萬病友來說，他們的家人作為照顧者，其實受影響的人數可達80至100萬人」。而精準及個人化的個案管理，則有助評估對病友及其家屬的影響。他認為一個有系統的政策是必須的，加上現時有很多國家已在運行政策，借用過去成功經驗是不二之選，有助改善病友及照顧者旳生活質素。

自幼患脊髓肌肉萎縮症，現時30多歲的游家敏（Carmen）希望政府安全網能訂下清晰指引，助一眾病友成功取藥，得到適當的治療。她指在三年前曾向特首林鄭月娥遞交請願信，希望能為病友引入新藥。雖然事後「成功爭取」，惟藥物僅限於小朋友使用，多年來也只有1名成人患者受惠。她稱不少病友為長大後不能再使用該種藥物感到擔憂，「我們不想長大，因為長大後就沒有藥用」。她亦對當局不讓成人患者用藥感到不解，「其實藥效來說，大人和小朋友使用並無異，但醫管局說只能應用在兒童患者身上」。

香港罕見疾病聯盟會長曾建平指，現時已確認的罕見病為467種，惟經多年爭取後，僅有40種藥物在香港提供及獲政府資助。雖然在去年的施政報告中曾提及「為加強對不常見疾病患者的支援，政府和醫管局計劃逐步推出一系列針對性措施」，他認為這項說法為罕見病政策提供一個大方向，惟過程中他們與相關部門溝通，食衛局只回覆仍在研究當中，未見進度。

曾建平亦表示，現時政府並未有把罕見藥物納入安全網的清晰審批制度，對罕見病的定義也十分含糊。外國藥廠無從得悉香港情況，更不會把香港列為優先供貨地。即使有新藥提供，卻也未能引入到香港，令不少罕見病患者錯失治療的黃金時間，致病情惡化。他促請政府盡早為罕見病藥納入安全網提供清晰明確指引，以及加強各方面的溝通。