01論壇．匯思醫創｜在藥物評估中善用「真實世界數據」
無論是第五波疫情内地醫護援港，還是過去香港醫護人員到內地考察罕見疾病，陸港在醫療上的互相合作，從未停止。 多年來，香港醫院管理局是内地公營醫院管理的學習對象。《醫院管理局條例》、藥物採購模式、覆蓋全港公立醫院的臨床資訊系統等，讓香港醫院管理局在法制、採購、技術上曾一度為全國的典範。隨著内地的發展，香港醫院管理局要如何加强與内地互動交流，發揮自身優勢，彌補自身不足，緊隨國家醫療制度的發展方向，是當局以及新一任特區政府，要思考的問題。
來稿作者：陳俊翹、明偉傑
在藥物評估中採用「真實世界數據」，是香港醫院管理局可以融入和補充國家發展大局的一個具體方向。真實世界數據是指在日常臨床工作中產生的的數據，或是基於日常醫療環境而額外收集的數據。這些數據可以來自電子病歷、病人登記庫、病人調查、醫療保險等，包羅萬象、紛繁複雜。其與臨床試驗數據相對，後者需要在特定的理想條件中獲得，是專爲某一項研究而產生的。兩者用處不同，各有優點。如何利用真實世界數據補充臨床試驗的欠缺之處，加快藥械的研發和審批，是過去十年歐美和內地的發展重點。
真實世界數據及其指南的價值
真實世界數據的價值，在評估突破性藥械、複雜治療方案，以及在特殊人群疾病（罕見病、兒科疾病等）和拓寬藥物適應症上，尤爲顯著。其亦能幫助決策者全方位地瞭解藥物的價值，比如説對醫療系統、病人生命品質和照顧者生活帶來的影響，還有生產力的恢復、是否帶來了希望的曙光等，而不只是關注藥物效用和存活率等臨床指標。爲此，歐美和內地都有嚴格詳盡的政府指南、汗牛充棟的學術論文、遍地開花的數據公司來推動相關工作。
香港醫院管理局雖本身掌握大量數據，但在藥物評估上，尚沒有提供對真實世界數據的配套管理辦法或工作指引。在技術上收集數據容易，但在決策流程中如何有序地利用各類型的數據，包括海内外有參考價值的真實世界數據，則仍有很多的工作要做。基於此類數據的重要參考價值，醫院管理局極需制定相關的工作指南，以更有效地分配醫療資源，降低當局開支，提高病人福祉，融入國家發展大局。
對於醫療決策者，若能制定清晰的指引來考慮此類數據，則能加快決策流程，從而節省行政開支，提高當局的工作效率。病人能夠盡早使用具備成本效益的藥物，總體上能夠減少公立醫療資源的消耗，並提高病人的生命品質。病人若能自理自立、回歸社會，甚至恢復一定的生產力，這都會減少社會的總體經濟負擔，更好地體現以科學爲基礎、以病人為中心，以宏觀角度作決策的方針。從國家發展的戰略高度上考慮，建設真實世界數據研究和評價體系，可以更好地與國家的醫療發展方向相互呼應，促進兩地交流。
真實世界數據與國家發展大局的關係，體現在三方面：
一、關懷民族特性
《自然》雜誌2018年曾拷問臨床試驗中的族群代表性。儘管世界近60%人口是亞洲人，在重要的臨床試驗中，亞洲人種的數據僅佔6%。我們一方面需要增加在亞洲進行的臨床試驗比例。另一方面則需要利用真實世界數據來補充臨床試驗數據的不足，協助決策。歐美等發達國家都十分重視本國少數族裔的數據。在中國藥監局的《以臨床價值為導向的抗腫瘤藥物臨床研發指導原則》中也特別舉例，因爲我國乙型肝炎的流行率較高，肝癌藥物的研發要考慮肝功能不全的病人。香港醫院管理局在評估藥物時，利用華人病患的真實世界數據，關注華人特定的疾病風險因子、就醫習慣及生命價值偏好等，體現了是對本國族群特性和地方性臨床實踐的關注。
這些真實世界數據可以來自國外與華人情況相近的人群（比如相近的風險因素）。也可以來自全國各地，現在有一些創新藥在中國內地的上市速度比香港快，特別是國内研發的創新藥或是透過海南樂城國際醫療旅遊先行區准入的海外創新藥。而在大灣區，透過粵港澳藥械通在大灣區使用的創新藥物雖然已在香港注冊，但不一定已納入香港醫院管理局的藥物資助範圍。那麽在大灣區使用而產生的真實世界數據，能否反哺香港，幫助藥物評估呢？當然，數據也可以來自香港本身。「特別用藥或恩恤用藥計劃」可以在藥物註冊前產生少量但寶貴的本地真實世界數據。「安全網」藥物的評估工作應有針對此類數據的清晰流程和評價標準。對於民族特性不明顯的疾病以及與海外沒有太大差異的治療方案，應考慮所有高品質的真實世界數據作為決策的依據。
二、促進學術交流
内地有學者早在2018年就在《英國醫學雜誌》上發表了《真實世界證據：來自中國的經驗和教訓》，近兩年中國藥監局的一系列指導文件以及海南真實世界研究院發表的一系列論文，都有較高的學術水平，值得香港醫院管理局借鑒。他們釐清了真實世界數據的定義、來源、適用性、整理方法、共享方法、分析方法、應用範圍，以及如何在全國和醫療先行區中分別擔任的角色。雖然香港醫療體系與内地有較大的不同，但是學術不分邊界，雙方都可以基於循證醫學的原則和數據科學的實踐而制定指南，促進醫藥決策互聯互通。如能在香港藥物評估中參考内地的學術成果，是對中國衛生技術評估水平的肯定。香港藥物評估過程所得到的經驗，亦是對國家指南有益的反饋和補充。長遠來看，能更好地促進兩地醫療界和管理層的合作和交流。
三、加快全國受惠
透過粵港澳藥械通的實施，已有一些在内地未註冊的創新藥械將可以在大灣區特定醫療機構使用，並產生真實世界數據。香港醫院管理局或學者應考慮與廣州暨南大學大灣區真實世界研究院及香港城市大學健康一體化研究團隊等機構合作，積極投身大灣區真實世界數據的建設。並參考海南模式，讓這些真實世界數據幫助創新藥械在全國的快速上市。如此，能夠充分利用政策紅利，造福全國人民，凸顯香港特區的制度優勢。
總結
擁抱真實世界數據是世界各國醫療發展的趨勢，能夠降低研究成本、提高醫學證據品質、加快藥械評估，讓病人儘早受惠於醫療技術的新發展。香港醫院管理局應在決策流程上積極擁抱真實世界數據，制定清晰的評審指南，以回應國家發展的時代强音，融入國家發展大局。我們期待香港醫院管理局可以與兩地學界、商界、香港科技園、學會和病人組織合作，在藥事管理中透明地、系統地考慮真實世界數據，完善管理和評估方法，造福病人。真實世界數據亦可以用於衛生管理和政策的其他方面，例如醫療服務品質的評測等。這方面香港仍有較大的進步空間。
灣區維港風潮起，奮楫揚帆正當時！
「匯思醫創 」是給香港醫療界別不同持份者的論壇，包括病人組織、醫護人員、學者專家、藥械企業、初創公司等，期望集思廣益，共同探討及協作推動香港醫療創新，提升醫療效率，更重要是改善病人福祉。
作者陳俊翹是杜克大學醫學資訊學碩士，牛津大學循證醫學碩士，是羅氏大藥廠的醫療生態合作夥伴；明偉傑是香港城市大學傳染病及公共衛生學系助理教授、流行病學與公共衛生碩士課程主任，擁有香港大學公共衛生碩士、哈佛大學醫學碩士、暨南大學醫學博士學位，並曾在牛津大學和哈佛大學從事博士後工作。文章的內容僅代表作者個人觀點，與香港01無關。
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