難忘的聖誕節

聖誕節剛剛過去，眼見很多家長趁節日帶寶貝們四出外遊感受聖誕氣氛，又送上各式各樣聖誕禮物，歡欣滿盈；但幸福非必然，每逢「大時大節」，我都會想起仍留在醫院的病人，尤其一班小孩子。

撰文：醫院管理局聯網服務總監鄧耀鏗醫生

最近，我很感恩見證一位小寶寶終於不用再頻密往返醫院接受藥物治療。男嬰早前接受了醫管局首次引入的基因療法，接受一劑藥物注射後，便不用再定期返回醫院接受治療。今年聖誕是男嬰人生中第一個聖誕節，相信他與父母剛度過了最溫馨而又難忘的節日，我也實在很替他們感到欣慰！

我說的基因療法，是針對脊髓肌肉萎縮症的療法。醫管局已成功申請將有關藥物「阿哌奧諾基」納入「關愛基金極度昂貴藥物」項目資助範圍，為患有脊髓肌肉萎縮症的嬰兒及其家人帶來了新希望。

脊髓肌肉萎縮症是一種遺傳性神經肌肉疾病，特徵是脊髓和腦幹下方運動神經元持續衰退，肌肉會變得無力和萎縮。受影響的病童會在運動，甚至吞嚥、飲食和呼吸方面逐漸出現困難。最常見的脊髓肌肉萎縮症可分為一型、二型、三型，而四型則不太常見。當中，以一型最為嚴重，病童在沒有接受治療的情況下，一般存活率是兩年以下。

今年初，男嬰出生兩星期已確診脊髓肌肉萎縮症最嚴重的一型；一個月大時，他的肌力已明顯較一般同齡嬰兒弱，甚至無法舉起手腳，那時開始在瑪麗醫院定期接受「諾西那生」藥物注射治療。軟糯的小小身軀要定期接受脊髓注射藥物，父母內心有多痛，實在不足為外人道。

經醫管局與政府及香港大學團隊等共同努力下，我們首次引入脊髓肌肉萎縮症基因療法；原理是將帶有SMN基因的無害病毒載體注入患者體內，讓基因發揮正常功能，改善患者活動能力。

今年十一月，男嬰十個月大時，在香港兒童醫院接受了基因療法，是全港首位接受脊髓肌肉萎縮症基因療法的患者。醫護人員以靜脈注射方式為男嬰施以新藥物阿哌奧諾基，過程一小時左右。現行用於治療脊髓肌肉萎縮症的藥物包括注射藥物「諾西那生」及口服藥物「利司撲蘭」，使用這兩種藥物的患者均需要長年累月定期接受治療，但基因療法只需要一次性用藥，對患者絕對是好消息！

男嬰接受治療僅兩星期，小小的雙手肌力已大有進步。香港兒童醫院亦為男嬰安排每星期覆診，監測他的身體狀況。目前男嬰情況穩定，身體活動能力進展良好，可說是最好的聖誕禮物！

隨着醫療科技進步，現在市場不時出現新藥物用於治療各種疾病。我們很明白病人和家屬對引入新藥的急切期盼，希望能早日於香港使用這些新藥物治療他們的疾病，包括各種罕見病。

醫管局一直十分重視為所有病人，包括不常見疾病患者，提供可持續、可負擔的適切治療和護理。醫管局目前透過政府提供的經常撥款、撒瑪利亞基金和關愛基金醫療援助項目支援有需要的病人接受藥物治療。醫管局會繼續密切跟進新藥物的研發和醫學實證，透過適當機制，由專家定期評估新藥，並會與持份者，包括病人組織等保持溝通，以及與藥商進行磋商，務求以公平有效的方式運用公共資源，讓更多病人可以盡早獲得安全和有效的藥物治療。

《香港01》「01醫務所」與醫院管理局合作，逢星期三刊登由醫護人員撰寫的專欄《園遊。杏林》。

「杏林」出自三國時代名醫董奉的故事，後世以「杏林」稱頌醫護，數位來自醫管局的杏林中人帶領看倌園遊杏林大觀園，透過文字細數杏林人、杏林事，分享箇中點滴緣由。