罕見病病人求藥　徐德義預計年中提方案優化資助機制

年近70的何老太5年來持續咳嗽，更試過咳到「嘔白泡」，求醫後才確診患一種致命罕見遺傳病。本港已引入專門治療該病的藥物，但藥價高昂達每月12萬元，婆婆今早聯同丈夫向食物及衛生局副局長徐德義請願，促港府資助病人用藥。
徐德義表示，醫院管理局會了解藥物的臨床實證和外國數據，透過專家小組跟進有關情況。
有議員促請周三（28日）公布新一年財政預算案時，承諾為罕見病病人提供專項撥款資助藥物，並加快引入藥物的程序。

部份病人病發後十年內身亡

何太的主診醫生、香港腦科學會委員盛斌指，何太已因FAP開始出現心臟衰竭和肺積水而持續咳嗽。他續說，當FAP病人情況持續惡化，病人會因神經系統癱瘓而致行動不便、長期卧床，甚至多重器官衰竭而死，部分較嚴重的患者，會在病發後十年內身亡。本港現時約有20名FAP病人在公立醫院接受治療，目前最少已有5人過身。

唯一一種專門治療FAP的藥物已經引入香港，它能減少蛋白質分裂造成沉積，減慢病情發展，但藥物未納入公立醫院藥物安全網中，屬於自費藥物，每個月藥費高達12萬元。何太目前主要靠抗生素和保健食品穩定病情。何太的丈夫何先生指，二人已是退休人士，實在無辦法負擔專治療FAP的藥物，希望醫管局能為病人提出這種藥物。

另外，有一種新藥正在美國和加拿大進行測試，能有效阻止壞蛋白產生，同患FAP的何太弟弟在加拿大試用後，行動不便的症狀有所改善，何太亦希望本港能引入這種新藥。

香港罕見疾病聯盟及香港大學醫學院生物醫學系今日（25日）合辦「世界罕病日2018研討會」。何太與何先生同日向食物及衛生局副局長徐德義請願和遞交請願信，要求港府資助病人用藥。

徐德義：會了解藥物的臨床實證

食物及衛生局副局長徐德義接過請願信後表示，醫管局會了解藥物的臨床實證和外國數據，透過專家小組跟進有關情況，包括FAP藥物。

另外，醫管局回覆查詢指，已委托大學就藥物資助機制進行顧問研究，並預計於2018年上半年提出方案，讓醫管局優化有關資助機制。徐德義指，屆時局方會就報告結果優化本港藥物資助機制。

台灣官員：有承擔的政府應為罕病病人提供藥物

一海之隔的台灣已為罕見疾病立法，在同一場合上，台灣衞生福利部中央健康保險署署長李伯璋分享經驗，當地已定義了218種罕見病，全台灣約8,000名罕見病患者約12億港元的醫療費用，全數由健保署承擔。李伯璋指，部分罕見病藥物藥費高昂，高達過百萬港元一年，病人無可能可以負擔，有承擔的政府應該要為病人提供藥物。

議員促財政預算案承諾專項撥款

本港立法會議員葛珮帆認為，罕病病人有特殊需要，希望港府特事特辦，在周三(28日）公布新一年的財政預算案，承諾為罕見病病人提供專項撥款資助所需藥物，並加快引入藥物的程序。立法會議員張超雄亦希望，財政預算案能對罕見病有更多承擔，增加撥款資助病人用藥，說「與其派錢，不如派藥」。