首種中國製反義核酸藥物將臨床實驗　可用於全新肝癌基因標靶治療

國家食品藥品監督管理總局近日批准首個反義核酸藥物「注射用CT102」進入臨床試驗研究。中國是肝癌高發國家，而肝癌的治療手段非常有限，注射用CT102有望為肝癌患者提供一種全新基因標靶治療手段。

內地科技部官網4月18日公佈，軍事醫學研究院王升啟研究員主持「注射用CT102」的研發，其帶領的團隊自1990年起在零開始，致力於反義核酸藥物研究，先後在國家自然科學基金、國家「863」計劃、國家重大新藥創制專項等資助下，研發該類藥物設計、規模化製備、質控等臨床前研發關鍵技術。

2009年，他們與杭州天龍藥業合作開發CT102等抗腫瘤和抗病毒感染反義核酸藥物。2012年，經國家發改委和浙江省批准，雙方合作建立了中國第一家核酸藥物國家地方聯合工程研究中心。

從「源頭」對疾病進行治療

團隊專家介紹，反義核酸藥物為一類基因精準標靶治療藥物，具有抑制效率高，特異性好等特點，可用於多種類型的腫瘤、病毒感染性疾病、代謝性疾病及血管性疾病的治療，由於其靶點明確、易於設計並可實現從「源頭」對疾病進行治療，被認為是一種很有希望的高選擇性和高效率的潛在治療藥物。

迄今為止，國外已有4個反義核酸類藥物批准上市。CT102是以IGF1R基因為靶的反義核酸藥物，具有中國自主知識產權。