誕生世界首批複製病猴　中科院：開啟新藥研發「靈長類」時代

中科院神經科學研究所非人靈長類研究平台在2017年，成功誕生世界第一隻及第二隻複製獼猴後。研究團隊在今年1月再獲佳績，利用基因編輯技術構建世界首批遺傳背景相同的5隻疾病獼猴。研究所所長蒲慕明直言，獲得遺傳背景相同的複製獼猴後，將能真正推進相關藥物的研發，亦有助於解析腦重大疾病的致病機理、確立預警和早期診斷指標、進行干預和治療等，「開啟新藥研發『靈長類』時代。」

蒲慕明指，遺傳背景單一的非人靈長類動物模型，一直都是科研人員夢寐以求多年但無法達成的目標。蒲慕明解釋，利用白老鼠做檢測，雖然能剔除遺傳背景因素影響，更好地觀察藥效，但始終白老鼠的基因、新陳代謝、腦組織結構及生理等各方面與人類差別太大，部分藥物作用在人類和白老鼠上的效果也有相當不同。相比之下，與人類基因更接近的靈長類動物是更好的實驗對象。

獼猴是首選的非人靈長類動物，但野生獼猴的遺傳背景各異，個體表徵難以統一，故每次科學實驗或藥物檢測的對照驗證，均需要使用大量獼猴。另一方面，野生獼猴的繁殖周期長，生育率低，導致驗證工作常常會持續多年，時間過於漫長，「白老鼠繁殖很快，自然繁殖幾代後它們的遺傳背景就相同了。猴子繁殖一代就要五六年，所以唯一的辦法就是複製。」

研究團隊遂利用體細胞複製技術生成5隻遺傳背景相同的複製獼猴，是世界首批核心節律基因「BMAL1」敲除的獼猴。更重要是，該批複製獼猴更是擁有疾病表型，是首次證實能通過體細胞核移植技術複製成年的基因修飾獼猴，進一步表明複製獼猴作為疾病模型的有效性。

（科技日報）